BridgeBio se dispara al ganar un ensayo sobre un fármaco para el trastorno muscular en el mejor de los casos

Por Christy Santhosh

27 oct (Reuters) - BridgeBio Pharma BBIO.O dijo el lunes que su medicamento experimental para un trastorno muscular poco frecuente, que actualmente no tiene tratamientos aprobados, mostró mejoras en la función motora y pulmonar en un ensayo en fase avanzada, lo que hizo subir sus acciones un 15%.

El fármaco oral BBP-418 se está probando en pacientes con una forma de distrofia muscular de cinturas, un grupo de trastornos genéticos hereditarios caracterizados por debilidad y atrofia muscular progresivas.

En un análisis provisional del ensayo a los tres meses, BBP-418 alcanzó el objetivo principal de aumentar significativamente la αDG glucosilada, un marcador clave de la LGMD, en 1,8 veces respecto al valor basal en comparación con el placebo.

El tratamiento a los 12 meses mostró una diferencia estadísticamente significativa en la CK sérica, un marcador del daño muscular, un aumento de la velocidad al caminar de 0,27 metros/segundo y una mejora de alrededor del 5% en el volumen de aire que los participantes podían exhalar forzosamente en comparación con el placebo.

Cory Kasimov, analista de Evercore ISI, calificó los resultados como "el mejor de los casos", lo que aumenta sustancialmente la confianza en que BridgeBio está preparada para convertirse en una biotecnología multiproducto, en la que cada activo representa una oportunidad de éxito.

BridgeBio tiene la intención de reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. a finales de este año para discutir estos datos y planea presentar una solicitud de comercialización para BBP-418 en la primera mitad de 2026.

"Vamos a tratar de ponernos de acuerdo con la FDA sobre si la aprobación acelerada sigue siendo la estrategia adecuada o si realmente deberíamos buscar aquí una aprobación completa", declaró Christine Siu, consejera delegada de ML Bio Solutions, filial de BridgeBio.

BridgeBio afirma que ya ha creado una gran infraestructura para su medicamento Attruby contra las cardiopatías, que planea aprovechar para la comercialización de BBP-418.