Rocket Pharmaceuticals retira la solicitud de EE.UU. de una terapia génica para un trastorno sanguíneo

3 oct (Reuters) - Rocket Pharmaceuticals RCKT.O comunicó el viernes que ha retirado su solicitud de aprobación en EE.UU. de su terapia génica experimental para un raro trastorno sanguíneo hereditario.

La empresa afirmó que la decisión obedecía a una estrategia comercial y no a preocupaciones sobre la seguridad o eficacia de la terapia RP-L102.

La terapia génica se estaba probando en pacientes con anemia de Fanconi, un trastorno en el que las deficiencias de la médula ósea reducen la producción de células sanguíneas.

Esta enfermedad afecta a 1 de cada 136.000 recién nacidos en todo el mundo, según datos de los Institutos Nacionales de Salud.

La retirada preserva la capacidad de la empresa para dialogar con los organismos reguladores en una fecha posterior si consigue encontrar un socio externo para hacer avanzar el programa, según Rocket.

La empresa añadió que había interrumpido los nuevos gastos internos en la terapia y también retiró su solicitud de aprobación europea en julio.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) había suspendido (link) un estudio en fase intermedia que probaba la terapia génica de Rocket, RP-A501, para un trastorno genético denominado enfermedad de Danon, tras la muerte de un paciente por una rara complicación. La agencia levantó (link) la suspensión clínica en agosto.