La FDA estadounidense rechaza aprobar el tratamiento de Fortress Bio y Zydus para una enfermedad pediátrica rara

1 oct (Reuters) - Fortress Biotech FBIO.O dijo el miércoles que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. se negó a aprobar el medicamento que está desarrollando con el fabricante indio Zydus Lifesciences ZYDU.NS para una rara enfermedad genética que afecta a la absorción de cobre en los niños.

Las acciones de Fortress, con sede en Florida, cayeron un 34% a 2,43 dólares en las operaciones de la mañana.

En su "carta de respuesta completa", la FDA señalaba deficiencias en las instalaciones donde se fabrica el fármaco, CUTX-101, según la empresa, que añadió que el organismo regulador no citó problemas con los datos de eficacia y seguridad.

El fármaco se está desarrollando para tratar la enfermedad de Menkes, en la que los pacientes nacen sin la capacidad de absorber el cobre de la dieta. Está causada por mutaciones en un gen responsable del transporte de cobre en el organismo.

La enfermedad afecta sobre todo a niños varones. Según las empresas, estimaciones recientes sugieren una prevalencia de entre 1 de cada 34.810 y 1 de cada 8.664 nacidos vivos varones.

Sentynl Therapeutics, una empresa propiedad al 100% de Zydus, había asumido el desarrollo y la comercialización de CUTX-101 en diciembre de 2023. Sentynl tiene previsto reunirse con la FDA y volver a presentar la solicitud tras abordar los problemas, añadió Fortress.

Según Fortress, el fármaco experimental había recibido una revisión prioritaria y estaba respaldado por estudios que mostraban una mejora de la supervivencia global con el inicio temprano del tratamiento.