El fármaco para trastornos genéticos de Harmony Biosciences no alcanza su objetivo principal en un ensayo en fase avanzada

Por Sriparna Roy

24 sept (Reuters) - Harmony Biosciences HRMY.O dijo el miércoles que su fármaco experimental para un trastorno genético raro no alcanzó el objetivo principal en un ensayo en fase avanzada, enviando sus acciones a una caída de más del 8%.

La empresa ha estado estudiando el fármaco denominado ZYN002 en pacientes con síndrome del cromosoma X frágil, que es la principal causa de discapacidad intelectual hereditaria y trastorno del espectro autista.

En el ensayo, 215 pacientes de edades comprendidas entre los 3 y los 30 años recibieron el fármaco o un placebo durante 18 semanas.

Según la empresa, el fármaco no logró mejorar la evitación social medida en una escala, debido principalmente a una tasa de respuesta al placebo superior a la esperada.

Según Ami Fadia, analista de Needham & Co, las expectativas de los inversores eran bajas y el resultado no fue del todo inesperado, ya que la elevada respuesta al placebo ha sido una de las principales causas de los fracasos de estudios anteriores en este campo.

ZYN002 se está desarrollando como cannabidiol de fabricación farmacéutica administrado en forma de gel transdérmico.

Harmony dijo que revisará el conjunto completo de datos para comprender mejor los hallazgos.

El síndrome del cromosoma X frágil es una afección genética rara que puede causar problemas de aprendizaje y comportamiento, provocada por una mutación en el gen FMR1 del cromosoma X que detiene la producción de laproteína FMRP.

Esta proteína desempeña un papel vital en el desarrollo de conexiones entre las células nerviosas, fundamentales para la transmisión de impulsos, lo que da lugar a una serie de discapacidades intelectuales y síntomas conductuales, como la evitación social y la irritabilidad.

En la actualidad no existen tratamientos aprobados para este trastorno en Estados Unidos.

Harmony Biosciences declaró asimismo que está en vías de iniciar en el cuarto trimestre los ensayos finales del fármaco pitolisant, destinado a la narcolepsia y la hipersomnia idiopática. El fármaco, de marca Wakix, está aprobado para tratar la somnolencia diurna excesiva.