Acadia detendrá el desarrollo de una terapia para enfermedades raras tras el fracaso de un ensayo

Por Sneha S K

24 sept (Reuters) - Acadia Pharmaceuticals ACAD.O dijo el miércoles que interrumpirá el desarrollo de su terapia intranasal para tratar una enfermedad genética rara después de que no pudo mostrar un beneficio en los pacientes en un ensayo de última etapa.

Las acciones de la empresa bajaron un 11,7%, a 20,83 dólares, en las operaciones previas a la comercialización.

Acadia estaba probando una formulación intranasal de carbetocina, o ACP-101, como posible tratamiento de la hiperfagia, o sensación de hambre intensa y persistente, en pacientes con un trastorno genético denominado síndrome de Prader-Willi.

El ACP-101 no mostró una mejora estadísticamente significativa respecto al placebo en el objetivo principal del estudio, que medía los cambios en la hiperfagia de los pacientes. Según la empresa, el tratamiento tampoco alcanzó ninguno de los objetivos secundarios.

"Dados estos resultados, no tenemos intención de seguir investigando la carbetocina intranasal", declaró Elizabeth Thompson, directora de investigación y desarrollo de Acadia.

Los analistas señalaron que los inversores se mostraban escépticos ante los resultados, ya que los datos de ensayos anteriores de última fase mostraban que una dosis más alta de carbetocina tampoco era estadísticamente significativa.

"Aunque es probable que las expectativas de éxito fueran algo menores dada la falta de respuesta a la dosis, el éxito en el SPW habría supuesto un aumento significativo para Acadia y podría haber preparado a la empresa para la comercialización de su tercer producto", declaró Evan Seigerman, analista de BMO Capital Markets.

El estudio, de 12 semanas de duración, evaluaba la eficacia y seguridad de una dosis de 3,2 miligramos de ACP-101 tomada tres veces al día en 175 niños y adultos con síndrome de Prader-Willi de edades comprendidas entre los 5 y los 30 años. Según Acadia, la seguridad y tolerabilidad de la carbetocina intranasal concuerdan con ensayos clínicos anteriores.

Este trastorno debilitante, que afecta a unas 50.000 personas en EE.UU., repercute en aspectos cotidianos de la vida como la alimentación, el comportamiento y el estado de ánimo.

Las acciones de su rival Soleno Therapeutics SLNO.O subieron un 14% antes de la comercialización, ya que actualmente tiene el único tratamiento aprobado (link) para la hiperfagia, una píldora oral una vez al día llamada Vykat XR.