La FDA de EE.UU. rechaza aprobar el fármaco para la debilidad muscular de Scholar Rock; las acciones caen

Por Puyaan Singh y Sriparna Roy

23 sept (Reuters) - Scholar Rock SRRK.O dijo el martes que el regulador de salud de EE.UU. se ha negado a aprobar su medicamento para una rara enfermedad neuromuscular citando problemas en una instalación de fabricación de terceros, enviando las acciones de la compañía un 12% en las operaciones previas al mercado.

Scholar Rock confía en el apitegromab para impulsar su crecimiento y rentabilidad. El fármaco se está probando como tratamiento de la atrofia muscular espinal y la preservación muscular en la obesidad.

Los analistas calculan que el apitegromab, una vez aprobado, podría reportar unos ingresos de casi 2.000 millones de dólares a principios de la década de 2030.

La llamada carta de respuesta completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) está relacionada con problemas detectados durante una inspección rutinaria de las instalaciones de llenado y acabado de Catalent en Indiana, adquirida por Novo Nordisk NOVOb.CO, según informó la empresa. Las observaciones de la agencia no eran específicas del medicamento, añadió.

Los medicamentos de Regeneron REGN.O se han visto últimamente afectados por retrasos y rechazos (link), tras las inspecciones de la agencia en las instalaciones de Catalent en Indiana.

Scholar Rock afirmó que volverá a presentar su solicitud de autorización de comercialización de apitegromab, una vez que Catalent solucione los problemas planteados por la FDA.

Al menos tres analistas afirmaron que no esperan que los últimos acontecimientos afecten a la probabilidad de aprobación del fármaco.

"Dado que algunos esperan una aprobación a tiempo y no se ha señalado una fecha concreta para la resolución prevista, algunos inversores podrían reaccionar más negativamente ante la incertidumbre", afirmó Evan Seigerman, analista de BMO Capital Markets, que espera que el asunto se resuelva en menos de tres meses.

La atrofia muscular espinal es la principal causa genética de muerte infantil y afecta a 1 de cada 10.000 personas, según datos del gobierno estadounidense. Impide que el organismo produzca una proteína necesaria para el desarrollo neuromuscular y deja a los niños demasiado débiles para andar, hablar y tragar.

Scholar Rock compite con al menos una docena de empresas en la carrera por desarrollar tratamientos que ayuden a adelgazar sin perder músculo.

Se espera que el uso de estos tratamientos para preservar la masa muscular crezca con el uso de fármacos GLP-1 para la obesidad, como las popularísimas inyecciones Zepbound y Wegovy de Eli Lilly LLY.N y Novo Nordisk NOVOb.CO, respectivamente.