Un fármaco de Ionis para un trastorno neurológico raro se muestra prometedor en un ensayo clínico

22 sept (Reuters) - El fármaco experimental de Ionis Pharmaceuticals IONS.O mejoró la capacidad de caminar en pacientes con una rara enfermedad neurológica progresiva y a menudo mortal, dijo la compañía el lunes, cumpliendo el objetivo principal en un estudio de fase temprana a tardía.

Las acciones de la empresa subieron alrededor de un 3% en las operaciones previas a la comercialización.

En el estudio de 54 pacientes, los que recibieron la dosis de 50 mg de zilganersén mostraron una mejora estadísticamente significativa en la velocidad de la marcha, evaluada mediante una prueba de marcha de 10 metros, una evaluación de la movilidad funcional, a las 61 semanas.

Ionis estaba probando el fármaco en pacientes con la enfermedad de Alexander, un trastorno que daña las células cerebrales y causa problemas de movimiento, habla y deglución, que suelen empezar en la primera infancia.

Según los Institutos Nacionales de la Salud, esta enfermedad afecta a menos de 1.000 personas en Estados Unidos y no tiene tratamientos aprobados.

Zilganersen actúa bloqueando la producción de una proteína cerebral nociva, la GFAP, que se acumula anormalmente en el cerebro debido a una mutación genética y contribuye a la enfermedad.

Los resultados clínicos son un "paso adelante monumental en el avance de un posible tratamiento de la enfermedad de Alexander", ha declarado el Director General de Ionis, Brett Monia.

Ionis tiene previsto presentar una solicitud de comercialización a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.

Los resultados completos del estudio se presentarán en un próximo congreso médico.