Amylyx suspende el desarrollo de un fármaco para un trastorno cerebral raro tras el fracaso de un ensayo

27 ago (Reuters) - Amylyx Pharmaceuticals AMLX.O dijo el miércoles que detendrá el desarrollo de su fármaco experimentalpara un trastorno cerebral raro después de que no mejorara los síntomas en los pacientes durante un ensayo de fase media.

Las acciones de la empresa cayeron un 1,7% en las operaciones previas a la comercialización después de que el fármaco, AMX0035, no mostrara ningún beneficio sobre un placebo a las 24 semanas en pacientes con un trastorno cerebral raro y mortal denominado parálisis supranuclear progresiva (PSP).

AMX0035 fue aprobado (link) por la Food and Drug Administration para tratar la esclerosis lateral amiotrófica en 2022 y se vendía bajo la marca Relyvrio en EE.UU. Pero la empresa retiró voluntariamente (link) el fármaco de EE.UU. y Canadá el año pasado tras fracasar en un ensayo clave de última fase.

"Aunque se trata de una ligera decepción, creemos que los inversores tenían muy pocas expectativas respecto a los datos", escribieron los analistas de TD Cowen en una nota a clientes.

El fracaso del ensayo de PSP ha llevado a la empresa a interrumpir tanto el estudio de fase intermedia como su extensión abierta, según Amylyx. La empresa tampoco llevará a cabo un estudio de última fase del fármaco para este trastorno.

"Estamos decepcionados con estos resultados", declaró la directora médica Camille Bedrosian, quien añadió que la empresa había puesto "el listón muy alto" para AMX0035 en PSP.

Según la empresa, la PSP afecta a unas siete de cada 100.000 personas en todo el mundo. Este trastorno cerebral, que afecta al movimiento, el equilibrio, el movimiento de los ojos, la deglución y el habla, no cuenta actualmente con tratamientos aprobados por la FDA.

Amylyx también está probando el AMX0035 como posible tratamiento del síndrome de Wolfram, un raro trastorno genético que causa diabetes y pérdida de visión.

La empresa cuenta asimismo con otros fármacos experimentales, como la avexitida para la hipoglucemia postbariátrica, una afección en la que las personas sometidas a cirugía de adelgazamiento experimentan niveles de azúcar en sangre peligrosamente bajos.

La empresa compró (link) avexitide a Eiger BioPharmaceuticals el año pasado.