Un tratamiento de Regeneron para el trastorno inmunitario mejora las funciones cotidianas en un ensayo

Por Siddhi Mahatole

26 ago (Reuters) - Regeneron Pharmaceuticals REGN.O afirmó el martes que su terapia experimental cumplió el objetivo principal de la última fase de ayudar a los pacientes con un raro trastorno inmunitario a mejorar significativamente sus funciones cotidianas, como hablar y comer.

La terapia, cemdisiran, se estaba probando en adultos con miastenia grave generalizada, una enfermedad en la que el organismo se ataca a sí mismo, debilitando los músculos esqueléticos, especialmente los que controlan los ojos, la boca, la garganta y las extremidades.

El cemdisiran, una inyección subcutánea, inhibe la actividad de la proteína C5, que desencadena la respuesta inmunitaria del organismo.

Los pacientes que recibieron cemdisiran mostraron una reducción del 74% en los niveles de C5 en el ensayo de 24 semanas tras ajustar por placebo, medido en una escala comúnmente utilizada de impacto en las actividades diarias.

La reducción fue de casi el 99% cuando se combinó con Veopoz, el fármaco de Regeneron, según informó la empresa.

El pozelimab, conocido como Veopoz, ha sido aprobado para tratar otro trastorno inmunitario, el Chaple, en el que los pacientes tienen un gen CD55 mutado que interfiere con el mecanismo del organismo para destruir microbios.

Según Regeneron, el cemdisiran por sí solo mostró resultados ligeramente mejores en medidas específicas de la enfermedad que la combinación, incluidas mejoras en las actividades cotidianas.

La empresa tiene previsto presentar a principios de 2026 una solicitud de comercialización del tratamiento ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).

Las acciones de la farmacéutica con sede en Tarrytown (Nueva York) subían casi un 2%, a 583,34 dólares, en un mercado mayoritariamente plano a mediodía.

Tyler Van Buren, analista de TD Cowen, señaló que los datos y la posibilidad de administrar la terapia en casa la hacen más atractiva y cómoda para los pacientes, en comparación con los tratamientos intravenosos semanales que requieren la intervención de un médico.

El tratamiento mostró un mejor control de los síntomas que los inhibidores de C5 existentes, dijo, estimando una oportunidad de mercado de más de 2.000 millones de dólares.

Entre los tratamientos aprobados actualmente para esta enfermedad figuran JNJ.N Imaavy (link), de Johnson & Johnson, y AZN.L Soliris, de AstraZeneca, que suelen requerir la supervisión de un médico. Vyvgart Hytrulo (link) de Argenx SE ARGX.BR está aprobado como inyección subcutánea autoadministrada una vez cada cuatro semanas.

Según Andres Sirulnik, jefe de desarrollo clínico de hematología de Regeneron, el tratamiento podría autoinyectarse una vez cada tres meses.

La empresa también está probando el cemdisiran y el pozelimab en ensayos separados de última fase para trastornos inmunitarios como la hemoglobinuria paroxística nocturna, un trastorno sanguíneo poco frecuente, y la pérdida de visión causada por la atrofia geográfica.