Las acciones de Rocket Pharma se disparan después de que la FDA estadounidense permita reanudar el ensayo de terapia génica

20 ago (Reuters) - El regulador sanitario estadounidense ha permitido que se reanude un estudio sobre la terapia génica de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O, menos de tres meses después de detenerlo tras la muerte de un paciente.

Las acciones de la farmacéutica se dispararon más de un 30% en las operaciones matinales del miércoles.

(link) En mayo, la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) suspendió el ensayo en fase intermedia de la terapia experimental RP-A501 de Rocket para tratar un trastorno genético denominado enfermedad de Danon, tras la muerte de un paciente por una rara complicación.

La empresa comunicó el miércoles que la FDA había levantado la suspensión clínica del ensayo, que se reanudará con un régimen de pretratamiento revisado y una dosis más baja de la terapia génica.

Rocket señaló que suspenderá el uso profiláctico de fármacos que inhiben la proteína C3, que forma parte del sistema inmunitario, como parte del régimen de pretratamiento.

El paciente que falleció en el ensayo de mayo fue uno de los dos a los que se administraron los inhibidores de C3. El paciente había sufrido el síndrome de fuga capilar, que puede causar un fallo orgánico.

En el nuevo ensayo, se espera que tres pacientes, con un intervalo de al menos cuatro semanas, reciban una dosis menor de su terapia. Rocket señaló que la dosis ajustada se propuso a partir de los datos de un estudio en fase inicial, que mostraron un mejor perfil de seguridad.

La enfermedad de Danon, que afecta más gravemente a los varones que a las mujeres, provoca daños en el músculo cardíaco y debilidad muscular progresiva. Según los Institutos Nacionales de la Salud, en la actualidad hay menos de 1.000 personas afectadas en Estados Unidos.