La FDA de EE.UU. rechaza aprobar el fármaco oral de PTC Therapeutics para un trastorno genético raro

Por Puyaan Singh y Kamal Choudhury

19 ago (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha denegado la aprobación de la medicación oral de PTC Therapeutics PTCT.O para un trastorno genético raro con opciones de tratamiento limitadas, según informó la empresa el martes.

En su llamada Carta de Respuesta Completa, la FDA dijo que los datos no proporcionaban pruebas sustanciales de la eficacia del fármaco, la vatiquinona, en el tratamiento de la ataxia de Friedreich y que era necesario un estudio separado antes de volver a presentar la solicitud.

Al menos tres analistas afirmaron que el rechazo del regulador no era sorprendente y que las expectativas eran bajas antes de la decisión.

Las acciones de PTC revirtieron las pérdidas previas a la comercialización y subieron más de un 8% en las operaciones matinales.

La FDA aprobó el mes pasado Sephience (link) , la terapia oral de PTC para un raro trastorno metabólico llamado fenilcetonuria, lo que podría contrarrestar el descenso de los ingresos debido al escrutinio regulador y a la competencia de rivales más baratos para sus terapias de trastornos musculares más vendidas, Translarna y Emflaza.

"Vemos el CRL de hoy como un evento de compensación, ya que los inversores pueden ahora centrar su atención en el lanzamiento de Sephience", dijeron los analistas de JP Morgan en una nota a clientes.

La compañía dijo que planeaba reunirse con funcionarios de la FDA para discutir los posibles pasos a seguir.

"Por supuesto, estamos decepcionados por la decisión de la FDA de no aprobar la vatiquinona", declaró el Consejero Delegado Matthew Klein, quien añadió que los datos obtenidos hasta la fecha demostraban que el fármaco podía ser seguro y eficaz para los niños y adultos que padecen el trastorno.

La ataxia de Friedreich es un trastorno genético poco frecuente que provoca daños progresivos en el sistema nervioso, a menudo con dificultades para caminar, problemas del habla y complicaciones cardiacas.

La enfermedad suele desarrollarse en niños y adolescentes y empeora gradualmente con el tiempo.

Vatiquinone no alcanzó su objetivo principal (link) de reducir significativamente la progresión de la enfermedad en un ensayo clave en fase avanzada que formaba parte de la solicitud de comercialización de la empresa.

En la actualidad, Skyclarys BIIB.O de Biogen sigue siendo el único tratamiento aprobado por la FDA para la ataxia de Friedreich.