Las acciones de Precigen se disparan tras aprobar la FDA estadounidense la primera terapia para una enfermedad respiratoria rara

Por Sneha S K y Kamal Choudhury

15 ago (Reuters) - La inmunoterapia de Precigen PGEN.O para una enfermedad respiratoria rara se ha convertido en el primer tratamiento en obtener la aprobación reglamentaria estadounidense para esta afección, que suele requerir frecuentes intervenciones quirúrgicas, lo que ha disparado las acciones de la empresa un 83% este viernes.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha aprobado la terapia, Papzimeos, para tratar a adultos con papilomatosis respiratoria recurrente (RRP) - una afección que provoca el crecimiento de tumores benignos en las vías respiratorias debido a la infección por el virus del papiloma humano (HPV).

Un aspecto distintivo de la PRR es la tendencia de los tumores a reaparecer incluso después de extirparlos mediante procedimientos quirúrgicos. La enfermedad puede ser mortal, ya que no tiene cura.

La aprobación de la FDA se basó en los datos de un estudio en fase inicial-media que mostró que el 51% de los pacientes no necesitaron intervenciones quirúrgicas en los 12 meses posteriores al tratamiento.

"No siempre se necesitan ensayos aleatorios para aprobar productos médicos y esta aprobación es una prueba de esa filosofía", declaró Vinay Prasad, que recientemente regresó (link) a la FDA para supervisar la regulación de vacunas, terapia génica y hemoderivados.

Papzimeos está diseñado para estimular una respuesta inmunitaria contra las células infectadas por los tipos 6 y 11 del VPH, las cepas que causan la enfermedad. Los analistas de H.C. Wainwright calculan que las ventas máximas del medicamento alcanzarán los 1.100 millones de dólares en 2033.

"Es posible que por fin podamos decir basta a la cirugía", afirma Kim McClellan, presidenta de la Fundación contra la Papilomatosis Respiratoria Recurrente. La propia McClellan fue diagnosticada de PRR a los cinco años y desde entonces se ha sometido a más de 250 intervenciones quirúrgicas.

Precigen calcula que hay unos 27.000 pacientes adultos con PRR en EE.UU. No respondió de inmediato a una solicitud de Reuters para comentar el precio del tratamiento.

Simon Best, profesor asociado de Otorrinolaringología del Hospital Johns Hopkins, dijo que los pacientes esperaban con impaciencia un nuevo tratamiento.

"No hay nada más frustrante que hacer una cirugía y que el paciente vuelva seis meses después"