Sarepta no consigue el respaldo de la UE para la terapia génica de un trastorno muscular

Por Christy Santhosh y Mrinalika Roy

25 jul (Reuters) - Sarepta Therapeutics SRPT.O no obtuvo el viernes el respaldo de la autoridad reguladora de medicamentos europea para su terapia génica contra los trastornos musculares, mientras la empresa se enfrenta a un intenso escrutinio regulador tras dos (link) recientes muertes de pacientes relacionadas con el tratamiento.

Las acciones de la empresa de Cambridge (Massachusetts) se desplomaron un 11%. En lo que va de año, han perdido un 88,8%.

La opinión negativa del comité de la UE para Elevidys es otro revés importante para la empresa, que fue ordenada por el regulador de salud de EE.UU. a principios de este mes para detener todos los envíos (link) de la terapia génica - la única aprobada por él para el tratamiento de la distrofia muscular Duchenne (DMD).

Sarepta ya había detenido la dosificación en pacientes no ambulatorios, es decir, aquellos incapaces de caminar de forma independiente, y más tarde cumplió con la solicitud de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para detener todos los envíos (link), junto con Roche ROG.S - su socio fuera de los EE.UU..

("Aunque estamos decepcionados por la opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano) del CHMP, entendemos la urgente necesidad de continuar el diálogo y la colaboración para traer terapias transformadoras a las personas con Duchenne", dijo la jefa de investigación y desarrollo de Sarepta, Louise Rodino-Klapac.

La DMD se da principalmente en varones, afectando a 1 de cada 5.000 niños nacidos en el mundo. La esperanza de vida media de una persona con DMD es de 22 años.

Sami Corwin, analista de William Blair, señaló que la caída de las acciones de Sarepta reflejaba la reducción de los ingresos derivados de los posibles pagos futuros de Roche por hitos y cánones.

"Aunque creemos que existe la posibilidad de que la pausa en los envíos de Elevidys en EE.UU. se levante antes de fin de año específicamente para pacientes jóvenes y ambulatorios... la incertidumbre seguirá presionando a las acciones"

Roche dijo el viernes que continuaría su diálogo con la Agencia Europea del Medicamento para explorar un posible camino a seguir para que Elevidys esté disponible en la UE.

El perfil beneficio-riesgo sigue siendo positivo en los pacientes ambulatorios, dijo la farmacéutica suiza.

Sarepta dijo que sigue trabajando con la FDA en los EE.UU. para abordar las recientes preocupaciones de seguridad relacionadas con Elevidys.