Precision BioSciences recibe la etiqueta de "medicamento huérfano" de la FDA para su terapia de trastornos musculares
Reuters23 de jul de 2025 11:23
23 jul - Las acciones de la empresa de edición genética Precision BioSciences DTIL.O suben un 10,1% a 5,37 dólares
La compañía dice (link) la FDA de EE.UU. ha concedido la etiqueta de "medicamento huérfano" para su medicamento experimental, PBGENE-DMD, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La FDA concede el estatus de medicamento huérfano para promover el desarrollo de medicamentos contra enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU.
La DMD causa debilidad muscular esquelética y cardiaca que empeora rápidamente con el tiempo
Se esperan datos clínicos para su tratamiento de la DMD en 2026
Hasta el último cierre, las acciones han subido un 27,6% en lo que va de año
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