Sarepta suspenderá los envíos de la terapia génica Elevidys en EE.UU

22 jul (Reuters) - Sarepta Therapeutics SRPT.O dijo el lunes que suspenderá todos los envíos de Elevidys en los Estados Unidos después de que dos adolescentes con una rara enfermedad llamada distrofia muscular de Duchenne, que habían recibido la terapia génica de la empresa, murieron de insuficiencia hepática este año.

La Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense pidió el viernes a Sarepta que detuviera voluntariamente los envíos (link) de su terapia génica.

La empresa respondió que seguiría suministrando el tratamiento a pacientes ambulatorios, aunque mantendría la interrupción que aplicó el 15 de junio a los pacientes no ambulatorios.

Las acciones de Sarepta han bajado un 8,6%, hasta 12,17 dólares, después de conocerse la noticia. Las acciones se desplomaron el viernes en (link) tras revelarse la muerte de un tercer paciente que había recibido una terapia génica experimental, lo que aumentó la preocupación de los inversores por los tratamientos de la empresa.

Aunque el hombre de 51 años con distrofia muscular de cinturas que falleció recientemente no tomaba Elevidys, la terapia experimental que recibió se basaba en una tecnología genética similar, según la FDA.

La FDA suspendió los ensayos clínicos de Sarepta para la distrofia muscular de cinturas debido a problemas de seguridad.

Todos los envíos de Elevidys para distrofia muscular Duchenne serán temporalmente pausados para el cierre de negocios el martes, dijo Sarepta el lunes.

La compañía dijo que la pausa le permitirá el "tiempo para responder a cualquier solicitud de información y permitir Sarepta y la FDA para completar el proceso de etiquetado de seguridad Elevidys suplemento."

Sarepta dijo que anticipa una revisión y el diálogo con la FDA.

La FDA no respondió inmediatamente a una solicitud de Reuters para hacer comentarios.

Tras las dos primeras muertes, Sarepta suspendió en junio el uso de Elevidys en pacientes cuya enfermedad había progresado hasta el punto de necesitar una silla de ruedas.

Elevidys cuenta con la plena aprobación de la FDA para los niños con DMD que aún pueden caminar, y la aprobación condicional para los pacientes no ambulatorios.

La semana pasada, Sarepta dijo que iba a añadir una advertencia en la etiqueta de Elevidys para el riesgo de lesión hepática aguda e insuficiencia hepática en pacientes con DMD que pueden caminar. También anunció la supresión de 500 puestos de trabajo y la interrupción del desarrollo de varias terapias génicas para la distrofia muscular de cinturas.

Por su parte, el Hospital Infantil de Los Ángeles (link) comunicó el lunes que había suspendido el uso de Elevidys en todos los pacientes con distrofia muscular.