EXCLUSIVA-Sarepta dice que no accederá a la petición de la FDA de detener el envío de la terapia génica Elevidys

Por Bhanvi Satija

19 jul (Reuters) - Los reguladores estadounidenses pidieron el viernes a Sarepta Therapeutics SRPT.O que detuviera voluntariamente los envíos de su terapia génica Elevidys tras la muerte de un paciente con distrofia muscular que recibió un tratamiento experimental diferente, pero la empresa dijo que no lo haría.

La Administración de Alimentos y Medicamentos anunció la medida, confirmando un informe anterior de Reuters, después de hacer la petición en una reunión con Sarepta el viernes.

Tras la petición de la FDA, Sarepta, con sede en Cambridge (Massachusetts), dijo en un comunicado que seguirá enviando la terapia a personas ambulatorias, pero mantendrá la suspensión que aplicó el 15 de junio a pacientes no ambulatorios tras informar a la FDA de un caso de insuficiencia hepática aguda en un paciente que no podía caminar.

Sarepta dijo que tomó la decisión "basándose en nuestra interpretación científica exhaustiva de los datos, que no muestra señales de seguridad nuevas o modificadas en la población de pacientes ambulantes."

Aunque el hombre de 51 años con distrofia muscular de cinturas de extremidades que falleció recientemente no tomaba Elevidys, su terapia experimental y Elevidys se basan en una tecnología genética similar, según la FDA.

La FDA declaró que suspendía los ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de cinturas debido a problemas de seguridad.

Elevidys recibió la aprobación tradicional (link) en 2024 para pacientes de 4 años o más con la mutación genética de la distrofia muscular de Duchenne que pueden caminar, así como la aprobación acelerada y condicional para aquellos con la enfermedad de desgaste muscular que no pueden, a pesar de que la terapia no cumplió el objetivo principal en un ensayo en fase tardía.

En otro revés, el regulador también revocó la designación de tecnología de plataforma para la terapia génica de Sarepta, un estatus que puede agilizar la revisión reguladora y que se concede cuando una tecnología es prometedora en múltiples indicaciones.

Las acciones de Sarepta bajaron un 36%, a 14,08 dólares. En un momento dado, el viernes, las acciones se desplomaron más de un 40%, hasta su mínimo en más de nueve años, después de que la empresa revelara la muerte del tercer paciente.

La agencia aumentó el escrutinio sobre Sarepta cuando dos adolescentes que recibían Elevidys murieron este año. Las tres muertes se debieron a un fallo hepático agudo y se produjeron en pacientes no ambulatorios.

dECEPCIÓN Y PREOCUPACIÓN

La FDA dijo que sigue investigando el riesgo de insuficiencia hepática aguda con resultados graves, incluida la hospitalización y la muerte, con terapias génicas que utilizan la tecnología de la plataforma AAVrh74 de Sarepta.

Los analistas de Wall Street han señalado que la tercera muerte podría hacer que los pacientes dudaran más a la hora de utilizar Elevidys. Los grupos de pacientes afirmaron que los acontecimientos en torno a Elevidys han sido preocupantes.

"Las familias con distrofia muscular de Duchenne están lidiando con una mezcla de decepción, preocupación... e incertidumbre sobre las decisiones que están tomando para sus propios hijos o para ellos mismos", dijo Debra Miller, fundadora de la organización sin ánimo de lucro CureDuchenne.

El miércoles, Sarepta dijo que estaba trabajando con la FDA para añadir una etiqueta de advertencia sobre los riesgos de toxicidad hepática en el envase de Elevidys.

En una llamada de inversionistas el viernes, los analistas preguntaron a Sarepta por qué no había revelado la última muerte de un paciente el miércoles, cuando anunció 500 despidos y recortes a su programa de distrofia muscular de cinturas, citando razones financieras.

Doug Ingram, consejero delegado de la empresa, declaró que el asunto no era "ni material ni central" en la actualización del miércoles y que la decisión de poner fin al estudio de terapia génica de la distrofia muscular de cinturas se había tomado independientemente de la muerte del paciente.

La empresa también afirmó que los problemas hepáticos no constituían una nueva señal de seguridad en el estudio. Sin embargo, algunos analistas, entre ellos los de BMO Capital Markets, advirtieron de que la forma en que Sarepta había gestionado la revelación podría dañar la credibilidad de la dirección.

Al menos dos analistas preguntaron si se habían producido otras muertes en los programas de terapia génica de Sarepta. La empresa dijo que no tenía conocimiento de ninguna más allá de las tres reveladas.