Por Bhanvi Satija
18 jul (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. está planeando pedir a Sarepta Therapeutics SRPT.O que detenga voluntariamente todos los envíos de su terapia génica Elevidys, dijo el viernes a Reuters una fuente familiarizada con el asunto.
Las acciones de Sarepta bajaron un 36%, a 14,08 dólares. Durante las horas de negociación, las acciones cayeron más de un 40% hasta su nivel más bajo en más de nueve años, tras detenerse brevemente y abrir a la baja al revelarse la muerte de un tercer paciente relacionada con sus terapias génicas.
Un portavoz de la empresa declaró que el fabricante de fármacos aún no ha recibido una petición formal de la FDA.
La agencia ha intensificado su escrutinio de Sarepta desde las muertes de dos adolescentes a principios de este año que habían recibido Elevidys, una terapia génica aprobada en los Estados Unidos para tratar una enfermedad de desgaste muscular llamada distrofia muscular de Duchenne.
Anteriormente, el viernes, Sarepta reveló la muerte de un tercer paciente, un hombre de 51 años con distrofia muscular de cinturas que había recibido su terapia génica experimental SRP-9004.
Al igual que los dos adolescentes, murió de insuficiencia hepática aguda y no era ambulatorio, es decir, incapaz de caminar de forma independiente. Sarepta había detenido los envíos de la terapia Duchenne a tales pacientes en junio.
Analistas de Wall Street han dicho que la tercera muerte podría amplificar la indecisión de los pacientes a utilizar Elevidys, dado que ambas terapias utilizan el mismo vehículo de entrega conocido como vector de virus adeno-asociado.
Elevidys recibió en 2024 la aprobación tradicional (link) para pacientes a partir de cuatro años que pueden caminar, así como la aprobación acelerada para los que no pueden, a pesar de que la terapia no había alcanzado el objetivo principal en un ensayo en fase avanzada.
El personal de la agencia había desaconsejado la aprobación de la FDA en su momento, pero los pacientes apoyaron el tratamiento y Peter Marks, antiguo jefe del departamento de la FDA que supervisa la aprobación de terapias génicas y biológicas, le dio luz verde. Marks fue expulsado de la agencia en marzo de este año (link) y otra responsable de terapia génica, Nicole Verdun, abandonó el cargo el mes pasado.
Las asociaciones de pacientes afirman que los acontecimientos en torno a Elevidys han sido preocupantes.
"Las familias con distrofia muscular Duchenne están luchando con una mezcla de decepción, preocupación por los pacientes tratados afectados con insuficiencia hepática grave, y la incertidumbre acerca de las decisiones que están tomando para sus propios hijos o ellos mismos", dijo Debra Miller, fundadora y CEO de la organización sin fines de lucro CureDuchenne.
La compañía dijo el miércoles que estaba trabajando con la FDA para añadir una etiqueta de advertencia sobre los riesgos de seguridad relacionados con la toxicidad hepática en el envase de Elevidys, un cambio que la fuente dijo que estaba todavía en curso.
El viernes, el comisario de la FDA, Marty Makary, declaró a Bloomberg News que estaba "estudiando detenidamente" si una terapia génica de Sarepta debía seguir comercializándose.
La fuente dijo a Reuters que Sarepta podría "perder pronto" el estatus concedido por la FDA a la tecnología de plataforma utilizada para su terapia génica, SRP-9003.
La designación permite que las tecnologías se utilicen para más de un tipo de medicamento nuevo. Sarepta tiene previsto presentar a la FDA los datos de un ensayo de SRP-9003 a finales de este año.
CREDIBILIDAD DE LA DIRECCIÓN
En una reunión con inversores celebrada el viernes, Sarepta se enfrentó a las preguntas de los analistas sobre por qué no había revelado la muerte del último paciente el miércoles, cuando anunció 500 despidos y recortes en su programa de distrofia muscular de cinturas alegando razones financieras.
El Consejero Delegado, Doug Ingram, declaró que el asunto no era "ni material ni central" en la actualización del miércoles , que se había centrado en la reestructuración de la empresa. Afirmó que la decisión de poner fin al estudio de terapia génica de la distrofia muscular de cinturas se tomó independientemente de la muerte del paciente.
La empresa también afirmó que los problemas hepáticos no constituían una nueva señal de seguridad en el estudio, reiterando que había detenido los programas por motivos económicos. Sin embargo, algunos analistas, entre ellos los de BMO Capital Markets, advirtieron de que la gestión de Sarepta de la revelación podría dañar la credibilidad de la dirección.
Al menos dos analistas preguntaron si se habían producido otras muertes en los programas de terapia génica de Sarepta. La empresa dijo que no tenía conocimiento de ninguna más allá de las tres que se habían revelado.
"Si se produjera un cambio en el perfil de riesgo de Elevidys, lo comunicaríamos en primer lugar a médicos y pacientes, y después, por supuesto, a los inversores", declaró Ingram.