Por Bhanvi Satija
18 jul (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) planea solicitar a Sarepta Therapeutics SRPT.O que detenga voluntariamente todos los envíos de su terapia génica, Elevidys, dijo el viernes a Reuters una fuente familiarizada con el asunto.
Las acciones de Sarepta se desplomaron más de un 40% hasta 12,81 dólares, su nivel más bajo en más de nueve años, tras su breve paralización.
Un portavoz de la compañía dijo que el fabricante de medicamentos aún no ha recibido una solicitud formal.
El escrutinio de Sarepta por parte de la agencia se ha intensificado desde la muerte de dos adolescentes a principios de este año que habían recibido Elevidys, una terapia génica aprobada en Estados Unidos para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
Anteriormente el viernes, Sarepta reveló la muerte de un tercer paciente - un hombre de 51 años con distrofia muscular de cinturas que había recibido su terapia génica experimental SRP-9004.
Al igual que los dos adolescentes, murió de insuficiencia hepática aguda y no era ambulatorio, es decir, incapaz de caminar de forma independiente. En junio, Sarepta suspendió los envíos de la terapia aestos pacientes.
Los analistas de Wall Street han señalado que la tercera muerte podría aumentar las dudas de los pacientes sobre el uso de Elevidys, dado que ambas terapias utilizan el mismo vehículo de administración conocido como vector de virus adenoasociado.
La empresa está modificando la etiqueta de Elevidys y la FDA se encargará de ello, según declaró la fuente a Reuters el viernes.
Anteriormente, el comisario de la FDA, Marty Makary, declaró en una entrevista a Bloomberg News que estaba "estudiando detenidamente" si una terapia génica de Sarepta debía seguir comercializándose.
CREDIBILIDAD DE LA DIRECCIÓN
En una reunión con inversores celebrada el viernes, Sarepta se enfrentó a las preguntas de los analistas sobre por qué no había revelado la reciente muerte de un paciente a principios de semana.
El consejero delegado, Doug Ingram, dijo que el asunto no era "ni material ni central" en la actualización del miércoles , que se había centrado en la reestructuración de la empresa.
"Este acontecimiento se produjo en un ensayo que, por lo demás, se completó con todas las dosis", dijo Ingram, añadiendo que la decisión de no continuar con el estudio se tomó independientemente de la muerte del paciente.
La empresa también afirmó que los problemas hepáticos no constituían una nueva señal de seguridad en el estudio, que forma parte de sus programas de terapia génica contra la distrofia muscular de cinturas de extremidades (LGMD).
El miércoles, Sarepta había anunciado 500 despidos , así como recortes en sus programas de LGMD, alegando razones financieras. No había mencionado entonces la muerte del paciente, a pesar de las preguntas de los analistas sobre la seguridad.
Sarepta reiteró la base financiera de su decisión en la convocatoria de inversores del viernes, pero algunos analistas, incluidos los de BMO Capital Markets, advirtieron de que podría dañar la credibilidad de la dirección.
Al menos dos analistas preguntaron si se habían producido otras muertes en los programas de terapia génica de Sarepta. La empresa dijo que no tenía conocimiento de ninguna más allá de las tres que se dieron a conocer.
"Somos, históricamente, una organización muy transparente. Si se produjera un cambio en el perfil de riesgo de Elevidys, lo comunicaríamos en primer lugar a médicos y pacientes, y después, por supuesto, a los inversores", declaró Ingram.