Sarepta recortará 500 empleos y añadirá una advertencia sobre la terapia génica

Por Mariam Sunny

16 jul (Reuters) - Sarepta Therapeutics SRPT.O recortará 500 puestos de trabajo y añadirá una advertencia grave en la etiqueta de su terapia génica para trastornos musculares Elevidys, informó el miércoles la farmacéutica, tras la reciente muerte de dos pacientes que tomaban el medicamento.

La U.S. Food and Drug Administration pidió a Sarepta incluir la advertencia de "caja negra", su más grave, para el riesgo de lesión hepática aguda e insuficiencia hepática en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que pueden caminar.

Las acciones de Sarepta se dispararon un 33% en las negociaciones ampliadas, ya que la empresa también dijo que sus esfuerzos de reestructuración reducirían los costes anuales en unos 400 millones de dólares en 2026.

Como parte de la reestructuración, la empresa ascendió a Ryan Wong como director financiero. Wong ocupaba el cargo de vicepresidente senior de relaciones con los inversores.

También ha interrumpido el desarrollo de varias terapias génicas para un grupo de trastornos musculares llamados distrofia muscular de cinturas.

La empresa se ha enfrentado a un mayor escrutinio normativo después de que dos pacientes tratados con la terapia para el trastorno muscular murieran de insuficiencia hepática aguda (link), lo que arroja dudas sobre la seguridad del tratamiento y su futura demanda. Ambos pacientes no podían deambular de forma independiente.

"Tras el segundo acontecimiento, se han cancelado algunas citas, lo que obviamente ha generado ciertas dudas entre los médicos ()," declaró Doug Ingram, Consejero Delegado, en una reunión con analistas.

La empresa señaló que tiene previsto presentar una propuesta a la FDA para tratar a los pacientes no ambulatorios con un fármaco que suprima el sistema inmunitario antes de la infusión con Elevidys.

Los analistas de Evercore ISI señalaron que el anuncio elimina la posibilidad de que la terapia se retire del mercado para pacientes ambulatorios.

La empresa había suspendido su previsión de ventas de Elevidys para 2025 y paralizado los envíos a pacientes no ambulatorios el mes pasado.

Sarepta dijo que tiene "más trabajo que hacer y más diálogo que mantener con la FDA" para continuar los envíos a pacientes no ambulatorios.

Aunque no emitió directrices formales el miércoles, Sarepta pronosticó unos ingresos anuales de Elevidys de al menos 500 millones de dólares procedentes de la población ambulatoria hasta 2027, calificándola de "prueba de estrés".

La FDA concedió la aprobación tradicional a Elevidys para pacientes de cuatro años o más que pueden caminar, así como la aprobación condicional para los que no pueden, a pesar de que la terapia no cumplió el objetivo principal en un estudio de fase tardía.