Las acciones de Capricor se hunden al negarse la FDA estadounidense a aprobar la terapia celular

Por Christy Santhosh

11 jul (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha denegado la aprobación de la terapia celular de Capricor Therapeutics CAPR.O para una afección cardiaca, según informó la empresa el viernes, haciendo que sus acciones se desplomaran un 30% en las primeras operaciones.

En su "carta de respuesta completa", la agencia dijo que las pruebas presentadas para la terapia, Deramiocel, no cumplen los requisitos de eficacia y pidió más datos.

Capricor estaba buscando la aprobación para tratar la cardiomiopatía, o una enfermedad del músculo del corazón, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético caracterizado por la degeneración muscular progresiva.

La carta fue emitida más de un mes antes de la fecha de revisión prioritaria programada por la FDA para el 31 de agosto.

Capricor planea volver a presentar la solicitud en el tercer trimestre con los datos de un estudio en curso en la última etapa.

Catherine Novack, analista de JonesTrading, había dicho anteriormente que la aprobación en agosto era improbable debido a la repentina cancelación (link) de una reunión de un grupo consultivo y al despido (link) de funcionarios clave del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), el principal organismo regulador de las terapias celulares.

Desde el nombramiento de Vinay Prasad como jefe del CBERen mayo, los creadores de terapias celulares también se enfrentan a un mayor escrutinio normativo (link).

según Edward Tenthoff, analista de Piper Sandler, "Prasad ha manifestado su oposición a los ensayos de un solo brazo y a la aprobación acelerada".

Los analistas de B. Riley Securities dijeron que la FDA citó limitaciones técnicas en los datos, pero "mantiene la puerta abierta" al permitir los datos de la última etapa como una enmienda importante en lugar de exigir una nueva presentación completa.

La compañía dijo que estaba sorprendida por la decisión y que estaba buscando una reunión con la FDA para discutir los próximos pasos.

"No creemos que sea necesario un nuevo BLA (solicitud de comercialización)," CEO Linda Marban dijo a los analistas en una conferencia telefónica.