Neurogene salta al aprobar la FDA el diseño de un ensayo de terapia génica rara

1 jul - ** Las acciones de la empresa Neurogene NGNE.O suben un 35% hasta 20,23 dólares

** A última hora del lunes, la compañía informó de que había recibido la aprobación de la FDA (link) para el diseño de su ensayo de terapia génica NGN-401 contra el síndrome de Rett en mujeres a partir de los 3 años de edad

** El síndrome de Rett es un raro trastorno genético que hace que el cerebro deje de desarrollarse con normalidad después de la primera infancia, lo que conduce a una pérdida gradual del movimiento, el habla y la coordinación

** El ensayo será un estudio abierto de un solo brazo en el que los pacientes serán sus propios controles

** Según la compañía, el ensayo contará con unos 18 participantes y los principales resultados se medirán 12 meses después del tratamiento

** Co ha ampliado su liquidez hasta principios de 2028, con 292,6 millones de dólares disponibles a partir de marzo de 2025

** Incluyendo los movimientos de la sesión, las acciones han caído un 12% en lo que va de año