Las acciones de Sarepta caen tras la muerte de un segundo paciente tras un tratamiento de terapia génica

16 jun (Reuters) - Las acciones de Sarepta Therapeutics SRPT.O se desplomaron un 34% en las operaciones previas a la comercialización del lunes, un día después de que la empresa revelara un segundo caso de muerte de un paciente por insuficiencia hepática aguda tras recibir su terapia génica para una forma rara de distrofia muscular.

Se trata de la segunda muerte en sólo tres meses (link), y ambos pacientes no podían deambular y sufrieron complicaciones similares tras recibir la terapia denominada Elevidys.

En respuesta, Sarepta dijo el domingo que ha suspendido temporalmente (link) los envíos de Elevidys para pacientes que no pueden caminar, mientras trabaja con expertos y reguladores para evaluar un régimen inmunosupresor mejorado.

"Con la segunda muerte, parece casi seguro que la no deambulación es de alto riesgo, y la compañía puede necesitar proporcionar datos de seguridad con un régimen inmunosupresor mejorado antes de que se apruebe su uso comercial", dijeron los analistas de Piper Sandler en una nota.

La correduría recorta su calificación sobre las acciones de Sarepta a "neutral" desde "sobreponderar" y rebaja su precio objetivo a 36 dólares desde 70 dólares, el más bajo entre los 26 analistas que cubren el valor.

Elevidys es la única terapia génica aprobada por los reguladores de medicamentos de EE.UU. para la distrofia muscular de Duchenne en pacientes mayores de cuatro años.

"La muerte del segundo paciente puede plantear serias dudas sobre las perspectivas de ventas de Elevidys", dijeron los analistas de Jefferies.

En abril, la empresa puso en pausa (link) algunos ensayos de Elevidys en Europa tras la muerte del primer paciente un mes antes, aunque un panel independiente confirmó el perfil beneficio-riesgo de la terapia.

El daño hepático es un riesgo conocido de Elevidys y otras terapias génicas que utilizan vectores virales adenoasociados para infundir genes modificados.

Elevidys es una terapia génica de una sola vez que entrega un gen de micro-distrofina a células musculares, apuntando a tratar la causa raíz de Duchenne, que causa deterioro muscular progresivo.

Roche ROG.S, el socio comercial de Sarepta para Elevidys fuera de los Estados Unidos, también dijo el domingo que ha pausado la dosificación de la terapia génica en pacientes no ambulatorios después del siniestro.