Beam Therapeutics sube tras recibir la designación de medicamento huérfano su terapia contra la drepanocitosis
3 jun - Las acciones de la empresa de biotecnología Beam Therapeutics BEAM.O suben un 4,9% a 16,96 dólares, antes de la comercialización
BEAM dice que la FDA de EE.UU. ha concedido la designación de "medicamento huérfano" a su terapia celular experimental para tratar la enfermedad de células falciformes (SCD)
La FDA concede la designación de medicamento huérfano para promover el desarrollo de medicamentos contra enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.
La ECF es una enfermedad grave que dura toda la vida y está causada por errores en los genes de la hemoglobina, que los glóbulos rojos utilizan para transportar oxígeno por todo el cuerpo
La terapia, BEAM-101, se está probando actualmente en un estudio en fase inicial con 30 pacientes
Hasta el último cierre, BEAM había caído un 34,7% en lo que va de año
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