La FDA detiene el ensayo de terapia génica de Rocket Pharma por la muerte de un paciente

Por Kamal Choudhury y Christy Santhosh

27 may (Reuters) - La FDA estadounidense ha suspendido el ensayo de terapia génica en fase intermedia de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O tras la muerte de un paciente por complicaciones graves, según informó el martes la empresa, lo que ha provocado una caída de sus acciones de hasta el 63,3%.

La decisión se tomó el viernes, después de que el paciente, tratado a principios de mayo, sufriera dificultades debido al síndrome de fuga capilar, en el que los vasos sanguíneos pierden fluidos y proteínas, lo que provoca hinchazón y presión arterial baja, según la empresa.

Rocket estaba probando su terapia génica experimental, RP-A501, para el tratamiento de la enfermedad de Danon, un trastorno genético raro que provoca daños en el músculo cardíaco y debilidad muscular progresiva.

La empresa dijo que estaba investigando la causa de la muerte, centrándose en un nuevo agente inmunosupresor que se añadió recientemente al régimen de tratamiento para mejorar la seguridad de los pacientes.

Según la empresa, el inmunosupresor se administró a dos pacientes y ambos presentaron síndrome de fuga capilar.

Gaurav Shah, Consejero Delegado, declaró que Rocket está "evaluando cuidadosamente si un mecanismo relacionado con el nuevo agente puede haber influido en las respuestas inmunitarias de forma inesperada o paradójica".

Según Andrew Tsai, analista de Jefferies, este incidente corrobora la idea de que las terapias génicas tienen efectos graves imprevisibles, lo que dificulta la inversión generalizada en ellas.

En marzo, Sarepta Therapeutics SRPT.O había informado de la muerte de un adolescente (link) tras recibir su terapia génica para la distrofia muscular.

Rocket se negó a proporcionar un calendario para la finalización del ensayo hasta que se levante la suspensión clínica y dijo que está trabajando con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. y con expertos. La FDA no respondió a una solicitud de Reuters para hacer comentarios.

Las acciones de la empresa con sede en Nueva Jersey bajaron un 57% a 2,69 dólares en las primeras operaciones. El viernes habían cerrado a 6,27 dólares.