La FDA estadounidense aprueba la primera terapia génica celular para un trastorno genético raro de la piel

Por Sneha S K y Kamal Choudhury

29 abr (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el martes la terapia génica ABEO.O de Abeona Therapeutics para un raro trastorno cutáneo.

La terapia génica, denominada Zevaskyn, está aprobada para tratar a pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis bullosa distrófica recesiva.

Los pacientes con este trastorno tienen una piel extremadamente frágil, con ampollas y desgarros que forman grandes heridas por todo el cuerpo difíciles de curar y que pueden permanecer abiertas durante años.

El trastorno se debe a un defecto en el gen COL7A1, que impide la producción de un tipo crucial de colágeno responsable de anclar las capas superior e inferior de la piel.

El tratamiento estándar actual consiste en el cuidado diario de las heridas y vendajes protectores.

Se espera que el tratamiento esté disponible en el tercer trimestre de 2025 en centros de tratamiento específicos y tendrá un precio de lista de 3,1 millones de dólares, dijo Abeona.

La empresa espera que entre 10 y 14 pacientes sean tratados con Zevaskyn este año.

Zevaskyn, químicamente conocido como pz-cel, funciona añadiendo genes COL7A1 sanos a las células de la piel del paciente y trasplantándolas de nuevo al paciente mediante un injerto de piel para curar las heridas grandes y crónicas.

La aprobación de la FDA se basó en datos de estudios de fase inicial y media y de fase avanzada, en los que la terapia mostró una curación significativa de las heridas y una reducción del dolor tras el tratamiento.

Entre las opciones terapéuticas actuales figura Vyjuvek de Krystal Biotech KRYS.O, aprobado en 2023, que se utiliza para tratar heridas de menor tamaño. El año pasado, las ventas de Vyjuvek ascendieron a 290,5 millones de dólares.

El hecho de que los pacientes puedan utilizar Vyjuvek y pz-cell al mismo tiempo ayudará a tratar el trastorno con mayor eficacia y "con suerte hará que esta enfermedad sea crónica pero vivible", afirmó Brett Kopelan, director ejecutivo de debra of America, una organización sin ánimo de lucro de apoyo a los pacientes.

Maury Raycroft, analista de Jefferies, calcula que las ventas máximas de la terapia, tras el pago de royalties, ascenderán a 427 millones de dólares en 2034.