21 mar (Reuters) - Las acciones de Alnylam Pharmaceuticals (ALNY.O) subieron alrededor de un 7 % antes de la apertura del viernes tras la aprobación en EEUU de su medicamento para una enfermedad cardíaca rara y mortal, asegurando así su entrada en un mercado dominado por el superventas Vyndaqel de Pfizer (PFE.N).
(link) El medicamento inyectable, Amvuttra, fue aprobado en Estados Unidos para tratar a pacientes adultos con ATTR-CM, en la que las proteínas transtiretina defectuosas se acumulan en el corazón, lo que puede provocar un fallo del órgano.
La luz verde también lo convierte en el primer fármaco capaz de tratar ambas formas de la enfermedad, después de que fuera aprobado en 2022 para tratar el daño nervioso relacionado con la enfermedad.
La aprobación de Amvuttra «marca la casilla» para una dosificación conveniente y menos frecuente, lo que eventualmente respaldará oportunidades comerciales más amplias, dijo el analista de Jefferies, Maury Raycroft.
El fármaco también reduce la producción de la proteína causante de la enfermedad en su origen, a diferencia de Vyndaqel de Pfizer y Attruby de BridgeBio, que estabilizan la producción de transtiretina.
La etiqueta de Amvuttra especifica que el tratamiento puede reducir las hospitalizaciones o la muerte como resultado de complicaciones cardíacas, así como las visitas urgentes por insuficiencia cardíaca.
«La indicación diferenciada lo prepara para un gran lanzamiento», dijo el analista de BMO Capital Markets, Kostas Biliouris.
El analista de Needham, Joseph Stringer, estimó unas ventas de Amvuttra de 5200 millones de dólares para 2030.
El fabricante de medicamentos también mantiene el precio de lista de 119 351 dólares por jeringa precargada para el medicamento, que se administra una vez cada tres meses, una prima con respecto a sus rivales.