Sarepta afirma que un adolescente murió después de su tratamiento de terapia génica

Por Sriparna Roy y Bhanvi Satija

18 mar (Reuters) - Sarepta Therapeutics SRPT.O dijo el martes que un chico de 16 años murió de insuficiencia hepática aguda meses después de recibir la terapia génica de la empresa, aprobada en EE. UU., para una distrofia muscular rara.

El paciente se sometió a tratamiento en diciembre con la terapia de Sarepta, llamada Elevidys, según informó la empresa a Reuters en un comunicado enviado por correo electrónico. Elevidys es la única terapia génica aprobada por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) pacientes de cuatro años o más.

El daño hepático es un riesgo conocido con Elevidys y otras terapias génicas que utilizan vectores virales adenoasociados para infundir genes modificados.

Esta fue la primera muerte reportada en un paciente que fue tratado con Elevidys de Sarepta, aunque las muertes no son nuevas en las terapias génicas.

(link) Novartis NOVN.S informó en 2022 de dos muertes de pacientes por insuficiencia hepática aguda tras el tratamiento con la terapia génica Zolgensma, utilizada para tratar la atrofia muscular espinal.

Sarepta, sin embargo, dijo que las pruebas mostraron que el paciente también tenía una infección reciente, llamada citomegalovirus, que puede afectar al hígado, y que fue identificada por un médico tratante como un posible factor contribuyente.

Las acciones de la empresa cayeron un 26,3 % hasta los 74,55 dólares. Más de 8,2 millones de acciones habían cambiado de manos en las primeras horas de negociación, en comparación con la media de 50 días de la acción de casi 920 000 acciones.

Si bien la noticia pone en entredicho a Elevidys, los beneficios a largo plazo de la terapia para los pacientes han sido alentadores, dijo el analista de Piper Sandler, Biren Amin. Añadió que no es probable que la terapia corra el riesgo de ser retirada del mercado.

Hasta la fecha, la terapia de Sarepta se ha utilizado para tratar a más de 800 pacientes en ensayos clínicos o como terapia prescrita, dijo la compañía, y añadió que planea actualizar la información de prescripción de la terapia para reflejar la muerte.

Elevidys, que no logró cumplir los objetivos principales de un ensayo en fase avanzada ((link)), se ha visto afectada por retrasos regulatorios y dudas sobre su eficacia.

El analista de Leerink, Joseph Schwartz, dijo que el paciente que murió probablemente fue tratado con una dosis más alta, ya que la dosis se determina en función del peso del paciente.

Al menos dos analistas dijeron que la muerte del paciente podría hacer que los médicos dudaran más sobre el uso de Elevidys en pacientes. «Los médicos tienen que ser muy selectivos en cuanto a a quién tratan y cuándo tratan con Elevidys o con cualquier otra terapia génica», dijo Amin.

El medicamento se aprobó por primera vez en el marco del procedimiento acelerado de la FDA para niños de entre cuatro y cinco años que pueden caminar, y el año pasado recibió una aprobación tradicional de l (link) para pacientes de cuatro años o más que pueden caminar, y una aprobación acelerada para aquellos que no pueden.

La FDA, en una declaración enviada por correo electrónico, dijo que se toma estos asuntos en serio y que «la agencia revisa e investiga a fondo cualquier informe de eventos adversos graves o muertes potencialmente asociados con productos aprobados por la FDA».

La aprobación acelerada se basó en la capacidad del medicamento para producir una versión reducida de la proteína distrofina necesaria para ayudar a mantener los músculos intactos. La aprobación tradicional se basó en datos de un ensayo en fase avanzada que demostró que la terapia ayudaba a mejorar el tiempo que tardaban los pacientes en levantarse del suelo y su capacidad para caminar 10 metros.

La DMD afecta a uno de cada 3500 varones nacidos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Enfermedades Raras. Debilita los músculos esqueléticos y cardíacos, que empeoran rápidamente con el tiempo, y los pacientes suelen morir antes de cumplir los 25 años.

En una infusión, Elevidys suministra un gen que produce microdistrofina, una versión acortada de la proteína distrofina que falta en los pacientes con DMD.