La FDA aprueba un fármaco de SpringWorks para trastornos genéticos

Añade antecedentes en los párrafos 4-6 y 12, detalles sobre el fármaco en los párrafos 7,10, comentario del ejecutivo de la empresa en el párrafo 8

11 feb (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) anunció el martes que ha aprobado el fármaco de SpringWorks Therapeutics SWTX.O para tratar un tipo de trastorno genético poco frecuente, que provoca el crecimiento de tumores en el tejido que recubre los nervios de todo el cuerpo.

Las acciones de la empresa subieron un 4% en las negociaciones ampliadas.

El fármaco oral, de marca Gomekli, se aprobó para adultos y niños mayores de 2 años que padecen la enfermedad conocida como neurofibromatosis tipo 1 (NF1), con neurofibromas plexiformes sintomáticos en los que el tumor no puede extirparse quirúrgicamente.

En 2020, el regulador sanitario había aprobado Koselugo de AstraZeneca AZN.L para niños con NF1-PN, convirtiéndolo en el primer fármaco específico en obtener luz verde.

SpringWorks calcula que unos 100.000 pacientes padecen NF1 en EE.UU., de los cuales entre el 30% y el 50% son propensos a desarrollar neurofibromas plexiformes.

Los pacientes con NF1 tienen una esperanza de vida entre ocho y quince años menor que la población general.

Gomekli, de SpringWorks, pertenece a una clase de fármacos conocidos como inhibidores de MEK y está diseñado para inhibir los tipos de proteína MEK1 y MEK2.

"Además de una cápsula, ofrecemos un comprimido que se disuelve en agua, lo cual es muy importante para los pacientes que no pueden tragar y para los que antes no podían recibir la terapia", había declarado a Reuters el director general Saqib Islam antes de la decisión de la FDA.

La aprobación se basó en un ensayo de fase intermedia, en el que el fármaco mostró una reducción del volumen tumoral igual o superior al 20% en el 52% de los pacientes pediátricos y el 41% de los adultos.

Se espera que Gomekli esté disponible en EE.UU. en un plazo de dos semanas, según la empresa.

A principios de esta semana, la alemana Merck KGaA MRCG.DE declaró estar en conversaciones avanzadas en (link) para adquirir SpringWorks.

Gomekli es el segundo fármaco de SpringWorks que recibe el visto bueno de la FDA después de Ogsiveo, aprobado para tumores desmoides, un crecimiento anormal que se produce en los tejidos conectivos y se asocia a una alta tasa de recurrencia.