Street View: El primer visto bueno de la FDA a Denali indica flexibilidad normativa para la aprobación de enfermedades raras

26 mar - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU aprobó el miércoles (link) la terapia DNLI.O de Denali Therapeutics para tratar a niños con un trastorno genético raro, lo que supone la primera luz verde reglamentaria para el fabricante de fármacos en el país.

LA APROBACIÓN ALIVIA LAS PREOCUPACIONES DE LOS INVERSORES

William Blair ("outperform") dice que la aprobación sugiere flexibilidad regulatoria para las enfermedades raras, lo que podría ser un viento de cola para el sector dada la volatilidad de la FDA y el escepticismo de los inversores

TD Cowen ("buy") dice que la aprobación debería ser una buena noticia tras un retraso de tres meses y la incertidumbre en la FDA; "probablemente un alivio para los inversores"

Jefferies ("buy", PT: $40) dice que la aprobación se esperaba en general a pesar del rechazo de la terapia génica (link) de Regenxbio, RGX-121, para el síndrome de Hunter, dice que la decisión 'sigue mitigando el riesgo' para DNLI

BTIG ("comprar", PT: $38) dice que la aprobación da a DNLI un camino claro para obtener la aprobación de medicamentos complejos, que ahora puede aprovechar para acelerar el resto de su cartera de productos

Evercore ISI ("outperform", PT: $31) dice que la aprobación para el tratamiento de la empresa, Avlayah, fue "ampliamente esperado", dice que la etiqueta apoya una oportunidad más amplia de síndrome de Hunter pediátrico