FDA aprueba la leucovorina para trastorno ultrarraro que causa síntomas similares al autismo

Por Ahmed Aboulenein y Julie Steenhuysen

WASHINGTON, 10 mar (Reuters) - La FDA estadounidense aprobó el martes el uso de leucovorina, un medicamento genérico con décadas de antigüedad, para tratar un trastorno ultrarraro llamado deficiencia cerebral de folato, pero no para niños con el diagnóstico mucho más amplio de autismo como había prometido el otoño pasado, alegando falta de datos.

La aprobación para el trastorno genético raro, que causa síntomas similares al autismo, supone un importante retroceso con respecto a la rueda de prensa del Gobierno celebrada en septiembre, en la que el presidente Donald Trump y el secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr, promocionaron el medicamento como tratamiento para los síntomas del autismo.

"Así que, aunque inicialmente abordamos esto con un enfoque amplio, al examinar los datos científicos, acabamos reduciendo nuestro alcance para llegar a las pruebas más sólidas que pudimos encontrar para respaldar la aprobación", dijo a periodistas un alto funcionario de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en una rueda de prensa previa al anuncio de la aprobación.

La FDA afirmó que aprobó el Wellcovorin de GSK GSK.L, la versión de marca de la leucovorina, basándose en una revisión sistemática de la bibliografía publicada sobre el tema, en lugar de en los datos de los ensayos clínicos. Según un segundo funcionario, no era viable realizar un ensayo controlado aleatorio debido a la rareza de la enfermedad.

La agencia afirmó que había entre 20 y 50 casos estudiados de personas con este trastorno, pero no proporcionó detalles sobre el alcance de la revisión.

LEUCOVORINA

La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es una forma de folato, una vitamina B esencial, o B9. Actualmente se utiliza en personas que se someten a quimioterapia, pero puede recetarse fuera de lo indicado para otros usos.

GSK ya no fabrica el medicamento, pero la ampliación de la autorización permite que todas las versiones genéricas del medicamento incluyan la nueva indicación, según el funcionario, y la agencia está animando a los fabricantes que lo producen a aumentar la producción.

El comisionado de la FDA, Marty Makary, dijo en septiembre que la agencia había pedido a los fabricantes de medicamentos que se prepararan para aumentar la producción de leucovorina como tratamiento para algunos pacientes con autismo.

Makary habló en una rueda de prensa extraordinaria en la Casa Blanca, en la que Trump relacionó el autismo con el uso de vacunas infantiles y la toma del popular analgésico Tylenol por parte de las mujeres durante el embarazo.

Durante la rueda de prensa, Kennedy, que ha prometido encontrar la causa del autismo, calificó el medicamento como "una terapia emocionante que puede beneficiar a un gran número de niños que padecen autismo".

La rueda de prensa tuvo un profundo efecto, según un estudio reciente publicado en The Lancet, que reveló que el uso de Tylenol entre las mujeres embarazadas se redujo en los meses posteriores a la rueda de prensa, mientras que las recetas de leucovorina para niños se dispararon un 71%.

EVIDENCIA LIMITADA EN EL AUTISMO

El argumento a favor de un uso más amplio de la leucovorina se basa en pequeños estudios que sugieren que muchos niños con autismo tienen autoanticuerpos que bloquean el folato, una vitamina importante para la señalización cerebral, impidiendo que entre en el cerebro, lo que provoca una deficiencia similar a la CFD.

Sin embargo, los datos son limitados y los científicos han pedido que se realicen ensayos clínicos a gran escala.

"En este momento, no disponemos de datos suficientes para afirmar que podamos establecer la eficacia para el autismo de forma más amplia", afirmó el primer funcionario en la llamada de la FDA.

"El equipo de revisión hizo un trabajo increíble al examinar realmente los datos disponibles sobre el autismo en general y fue capaz de demostrar por qué no tenemos pruebas en este momento para una aprobación más amplia".

Los médicos ya han estado recetando leucovorina para el autismo fuera de lo indicado en la etiqueta. La Academia Americana de Pediatría no recomienda su uso rutinario, alegando la falta de pruebas sobre sus beneficios.

Los investigadores afirman que la leucovorina, utilizada para tratar a algunos pacientes con cáncer que reciben quimioterapia, ha mostrado resultados prometedores en ensayos muy pequeños, pero que aún se necesitan ensayos aleatorios a gran escala.