Street View: Difícil camino para uniQure tras el revés de la FDA en la terapia de Huntington

3 mar - Las acciones de la empresa farmacéutica uniQure UQ1.F, QURE.N caen un 12,86% hasta los 9,15 dólares en las operaciones previas a la comercialización

El lunes, la FDA estadounidense informó a la empresa (link) de que los datos del ensayo en fase inicial y media de su terapia génica para la enfermedad de Huntington eran insuficientes y no respaldarían la solicitud de comercialización del tratamiento

La FDA recomendó un nuevo estudio que asigna aleatoriamente a los pacientes la terapia génica o una operación simulada, lo que suscita preocupación

Al menos cuatro analistas recortaron las perspectivas de la empresa

UN CAMINO MÁS COSTOSO Y LARGO EN LA FASE FINAL

Mizuho ("neutral," PT: $12) dice que tal estudio sería difícil de ejecutar y potencialmente poco ético, y piensa que es poco probable que la FDA cambie de rumbo a pesar de una reunión en el 2T26

Cantor ("neutral", PT: $9) dice que el nuevo estudio "inevitablemente hará retroceder a la empresa unos años" y añade que QURE puede perder su ventaja competitiva de ser el primero, ya que otras terapias también están entrando en la fase final de los ensayos, especialmente con el votoplam de PTC PTCT.O, una opción oral que evita la neurocirugía

Barclays ("equal weight," PT: $31) dice que es un "revés importante" para QURE, añadiendo que un estudio de fase tardía probablemente sería costoso y una lectura de datos sería de varios años de distancia

Wells Fargo ("equal weight", PT: $15) dice que un estudio de fase tardía necesario para el programa de Huntington refleja un mayor tiempo de comercialización y riesgo de desarrollo; la atención a corto plazo se centra en los resultados del ensayo de epilepsia del 2T26, y se esperan detalles para calibrar su valor