Fármaco oral de BridgeBio mejora el crecimiento en niños con enanismo en estudio de fase avanzada
12 feb (Reuters) - BridgeBio Pharma BBIO.O anunció el jueves que su terapia experimental aumentó las tasas de crecimiento en niños con un trastorno genético raro que causa enanismo, según los resultados de un estudio en fase avanzada.
La terapia oral, infigratinib, mejoró la tasa de crecimiento en 1,74 centímetros en comparación con el placebo después de 52 semanas en niños con acondroplasia, una afección que causa una estatura baja desproporcionada.
En un análisis preespecificado de niños de entre tres y ocho años, la terapia también mostró una mejora estadísticamente significativa en las proporciones corporales en comparación con el placebo.
BridgeBio dijo que no se observaron efectos secundarios graves relacionados con el fármaco.
Se observaron tres casos de niveles altos de fosfato, pero todos fueron leves y temporales, y no requirieron ningún cambio en la dosis, según la empresa.
La acondroplasia afecta a unas 55.000 personas en Estados Unidos y la Unión Europea, según BridgeBio.
Actualmente, la terapia inyectable Voxzogo de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O es el único fármaco aprobado para esta afección.
BridgeBio dijo que tiene previsto solicitar la aprobación reglamentaria en Estados Unidos y Europa en el segundo semestre de 2026.
La empresa también está probando el fármaco en la hipocondroplasia, una forma más leve de acondroplasia con problemas de crecimiento menos graves.
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