La FDA desata el frenesí por un fármaco contra el autismo, pero los datos van a la zaga

Por Julie Steenhuysen

CHICAGO, 31 oct (Reuters) - El respaldo del presidente de EEUU Donald Trump (link) a un antiguo medicamento genérico llamado leucovorina para su uso contra un trastorno raro que causa síntomas similares al autismo ha provocado un aumento de la demanda por parte de los padres que creen que podría desbloquear el habla y la conexión social en sus hijos autistas.

Ello se ha convertido en un reto para pediatras y especialistas, que advierten de que los datos científicos sobre la leucovorina en personas con autismo son limitados y no respaldan su uso generalizado.

En el mes transcurrido desde que el Comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos, Marty Makary, promocionó el medicamento de GSK (link) GSK.L, de décadas de antigüedad, diciendo que podría ayudar a "cientos de miles" de niños con autismo, los médicos e investigadores dicen que han sido inundados por padres que buscan información.

"Mi Facebook está inundado de padres que juran que la leucovorina funciona", afirma el Dr. David Mandell, profesor de psiquiatría e investigador del autismo en la Universidad de Pensilvania.

FALTA DE DATOS

Decenas de miles de personas se han unido a un grupo de Facebook llamado Leucovorin for Autism (Leucovorina para el autismo), creado en mayo por Keith Joyce, tutor legal de José, un niño de cuatro años que toma el fármaco.

Joyce atribuye a la leucovorina las mejoras de José en la comunicación verbal y la conciencia social. El sitio ganó 5.000 miembros el día del anuncio de Trump y Makary en la Casa Blanca y ahora tiene 84.000.

Mandell y otros científicos y médicos dicen que la aprobación de la FDA sin requerir grandes ensayos clínicos aleatorios deja a los profesionales frente a las súplicas emocionales de las familias mientras carecen de datos, orientación o confianza para prescribir el medicamento de manera responsable.

La leucovorina está aprobada para tratar los efectos secundarios de la quimioterapia, pero puede recetarse fuera de indicación para los síntomas del autismo.

"Pone a los médicos en una situación muy difícil porque se les pide que prescriban algo que no está basado en pruebas", dijo el Dr. Shafali Jeste, experto en autismo y jefa de pediatría de la UCLA, que no prescribe leucovorina a pesar de las repetidas peticiones.

El viernes, la Academia Americana de Pediatría dijo que no recomienda la leucovorina (link) para uso rutinario en niños con autismo.

Las tasas de autismo han aumentado (link) a 1 de cada 31 niños de 8 años, según informaron en abril los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EEUU (CDC). El Secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., y Trump han defendido la búsqueda de las causas profundas de esta enfermedad y de posibles tratamientos.

ENFERMEDAD NEUROLÓGICA RARA

A pesar de los amplios comentarios del comisionado de la FDA (link), su agencia propuso una aprobación ampliada más estrecha (link) vinculada a la deficiencia de folato cerebral (CFD), una condición genética que puede causar síntomas similares al autismo. Afecta aproximadamente a uno de cada millón de niños en todo el mundo.

El argumento a favor de un uso más amplio se basa en pequeños estudios que sugieren que muchos niños autistas tienen autoanticuerpos que impiden que el folato -una vitamina importante para la señalización cerebral- penetre en el cerebro, causando una deficiencia similar a la CFD.

Se calcula que el 75% de los niños autistas tienen estos autoanticuerpos, pero su importancia no está demostrada, según el Dr. Karam Radwan, director del programa de Trastornos del Neurodesarrollo de la Universidad de Chicago.

Un portavoz de Salud y Servicios Humanos dijo que la FDA basó su plan de actualizar la etiqueta de leucovorina para incluir CFD en un análisis de más de 40 estudios de casos publicados entre 2009 y 2024. En general, el 85% de los pacientes experimentaron algún beneficio, incluida la mejora de las capacidades de habla/comunicación.

El HHS dijo que la leucovorina podría ser útil en niños que tienen autoanticuerpos contra el folato, pero admitió que "los datos son limitados y necesitan ser replicados."

Un portavoz dijo que los Institutos Nacionales de Salud apoyarán la investigación de seguimiento sobre el impacto de leucovorina en CFD, así como cualquier beneficio potencial para las personas con autismo. La vigilancia posterior a la comercialización y los estudios de seguridad forman parte del plan.

LOS PADRES VEN UNA LUZ VERDE

Los padres han interpretado el anuncio de la FDA como una luz verde para el uso de la leucovorina en el autismo, compartiendo consejos de tratamiento que llevaron a Facebook a retirar el sitio de Joyce. Se restableció con normas que prohibían las discusiones sobre la dosificación, sólo para ser eliminado de nuevo la semana pasada por otras infracciones.

Joyce empezó a investigar sobre el fármaco después de ver un programa de noticias en el que aparecía un niño autista que había mejorado notablemente en el habla.

Sólo encontró tres estudios, todos del mismo autor, , que consideró creíbles. No se han realizado grandes ensayos en niños autistas que comparen la leucovorina con un placebo.

Joyce revisó el historial del fármaco en pacientes con cáncer, donde la leucovorina se ha relacionado con insomnio, agitación y depresión. En los niños, los médicos y los padres dicen que puede provocar hiperactividad, agresividad y sensación de agobio.

El neurólogo de José se resistió a recetar leucovorina, pero el pediatra conductual del niño, que oyó hablar del fármaco en una conferencia, se mostró dispuesto a hacerlo.

El equipo de atención del niño midió las habilidades lingüísticas antes del tratamiento y cuatro meses después, dijo Joyce.

Es más consciente del mundo que le rodea y más receptivo, afirma Joyce. "No ha curado su autismo, pero ha mejorado su calidad de vida. Estoy convencida de que es real."

Radwan, que ofrece el fármaco en su consulta, dijo que los médicos no entienden del todo quién puede beneficiarse, en qué medida y si es sostenible. Hasta ahora, el beneficio es "bastante modesto", dijo.

En algunas comunidades online, los padres piden cautela.

A Sophia Urwin, de 33 años, madre soltera de Wellington (Nueva Zelanda), a cuyo hijo de cuatro años, que no habla, le diagnosticaron autismo en 2022, le preocupa que padres desesperados recurran a versiones de ácido folínico sin receta médica.

"Es muy fácil dejarse llevar por la idea de que algo es una 'cura' milagrosa cuando llevas tanto tiempo patinando sobre hielo fino", afirma.