ENFOQUE-La terapia génica pierde brillo a medida que los inversores buscan rendimientos más rápidos de los medicamentos para adelgazar

Por Deena Beasley

21 mar (Reuters) - La terapia génica, con su oferta de una posible cura para enfermedades raras como la anemia falciforme, está perdiendo a los primeros inversores en favor de sectores más rentables como la obesidad y el cáncer, ya que las ventas de algunos de los nuevos tratamientos no alcanzan las expectativas.

En el último año, algunos fabricantes de medicamentos se han retirado del sector, entre ellos Pfizer PFE.N, que recientemente dejó de vender su terapia génica para la hemofilia (link), con un precio de 3,5 millones de dólares por paciente. Bluebird Bio, una empresa pionera en terapia génica que en su día llegó a valer casi 10 000 millones de dólares, fue vendida a empresas de capital privado por 30 millones de dólares (link), el mes pasado.

En 2024, los desarrolladores de terapias génicas y productos de edición genética recaudaron menos de 1400 millones de dólares en 39 rondas de financiación, según un análisis de datos de DealForma para Reuters. En 2023, recaudaron 3500 millones de dólares en 60 operaciones, lo que supuso un descenso del 57 % con respecto al máximo del sector de 8200 millones de dólares en 122 operaciones en 2021.

«Tiene que haber mejores formas, formas más baratas de fabricar algunos de estos productos complejos», para que vuelva el interés de los inversores en la terapia génica, dijo Subin Baral, líder global de operaciones de ciencias de la vida de Ernst & Young.

Empresas como Novartis NOVN.S afirman que continúan investigando la terapia génica. Más del 95 % de los bebés nacidos en EEUU con un trastorno neuromuscular poco frecuente llamado atrofia muscular espinal son tratados ahora con su terapia génica Zolgensma, que se está desarrollando para niños mayores.

Vertex Pharmaceuticals VRTX.O sigue viendo cómo pacientes con anemia falciforme inician el proceso para recibir su terapia Casgevy (link), dijo el director de operaciones Stuart Arbuckle.

Dijo que el tratamiento, que tuvo ventas de 10 millones de dólares en 2024, se llevó a cabo porque la empresa creía que la edición genética ofrecía la mejor solución para las personas que viven con esta enfermedad debilitante.

La terapia génica —el proceso único de insertar un gen modificado para compensar un gen defectuoso o cambiar la forma en que las células de un paciente producen proteínas— es un procedimiento complejo en el que los pacientes a menudo tienen que ser hospitalizados, y la cobertura del seguro no siempre está clara.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU ha apoyado los tratamientos innovadores, que tienen precios multimillonarios.

Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, declaró a Reuters que confía en que se resolverán los «baches» que incluyen desafíos científicos, dificultades de fabricación y la aplicación en el mundo real de las terapias génicas. «Necesitamos un proceso regulatorio simplificado... Combinar eso con mejoras en la fabricación para tener un paquete de cosas que reduzcan el costo para que ya no sea prohibitivo», dijo Marks a principios de este mes. «Mi esperanza es que tengamos un grupo que esté aquí durante los próximos años trabajando en esto»

Los problemas de seguridad también son una preocupación incluso después de la aprobación. Sarepta Therapeutics SRPT.O dijo esta semana que un chico de 16 años murió de insuficiencia hepática aguda (link) meses después de recibir la terapia génica de la empresa para una distrofia muscular rara.

Mientras tanto, se prevé que las ventas anuales de medicamentos para adelgazar alcancen los 150 000 millones de dólares en (link) en los próximos años, ya que los nuevos medicamentos de gran eficacia han provocado una enorme demanda e . Los tratamientos contra la obesidad atrajeron 1750 millones de dólares en capital riesgo el año pasado, casi el triple del total de 630 millones de dólares de 2023.

En general, la financiación de capital riesgo biofarmacéutico mundial aumentó a 27 000 millones de dólares en 2024, frente a los 23 200 millones de dólares de 2023. El cáncer siguió siendo el sector principal con 10 300 millones de dólares, según DealForma.

DIFICULTADES ECONÓMICAS Y POLÍTICAS A diferencia de los medicamentos tradicionales, que pueden fabricarse en grandes cantidades para su distribución masiva, las terapias génicas son más individualizadas y requieren equipos especializados y materiales de procesamiento celular.

«La gente cree en la promesa de la terapia génica», dijo Priya Chandran, líder del sector biofarmacéutico en Boston Consulting Group. «La inversión está disminuyendo porque el panorama económico y político general ha sido problemático»

La Alianza para la Medicina Regenerativa, el grupo comercial de la industria para el sector de la terapia celular y génica, dijo que espera que la inversión se revitalice a medida que surjan nuevos datos de ensayos.

«Las mayores empresas biofarmacéuticas siguen invirtiendo a medida que la cartera de productos de terapia génica evoluciona para hacer frente a enfermedades con poblaciones de pacientes más amplias», dijo el portavoz de ARM, Stephen Majors.

Cuando Pfizer dejó de vender Beqvez, su terapia génica para la hemofilia B, el mes pasado, dijo que la demanda era débil. La compañía ya había retrocedido en 2023 en la investigación de la terapia génica en fase inicial, y el año pasado abandonó los esfuerzos en un tratamiento génico para la distrofia muscular tras los decepcionantes resultados de un ensayo en fase avanzada.

Bluebird vende tres terapias génicas en EEUU, incluida Lyfgenia para la anemia falciforme, que compite con Vertex y CRISPR Therapeutics' CRSP.BN Casgevy.

Pfizer y Bluebird no respondieron de inmediato a las solicitudes de comentarios.

Las pruebas de que las costosas terapias génicas pueden proporcionar un beneficio sostenido y serán aceptadas por pacientes, médicos y aseguradoras se han vuelto más críticas a medida que las principales empresas farmacéuticas se enfrentan a la inminente pérdida de la exclusividad de mercado de los medicamentos más vendidos.

Morgan Stanley estimó que alrededor de 175 000 millones de dólares de los ingresos de las biofarmacéuticas estadounidenses de gran capitalización en 2025 (el 35 % del total) perderán la patente a finales de la década.

Las empresas «están intentando invertir lo suficientemente rápido como para poder reponer sus carteras y, con suerte, llenar el vacío», dijo Baral, de EY. «Estas son decisiones de asignación de capital»