Precision BioSciences 2026年第二季：權證重估擴大淨虧損

Precision BioSciences（NASDAQ：DTIL）2026年第二季營收為0，上年同期不足10萬美元；基本及稀釋後每股淨虧損為1.26美元，上年同期為2.13美元。淨虧損擴大至3,270萬美元，主要受權證負債公允價值變動產生的非現金損失影響，而研發及一般與行政費用均較去年同期下降。

核心業績數據

作為臨床階段基因編輯公司，Precision BioSciences本季未產生實質營收。研發費用小幅下降，主要因平台開發和研究支出減少，但PBGENE-HBV及PBGENE-DMD計畫進入臨床推進階段，相關投入有所增加。

一般與行政費用減少230萬美元，反映營運紀律及員工相關成本下降。不過，其他費用增至1,350萬美元，抵銷了營運費用控制帶來的影響。

業務與研發計畫進展

PBGENE-HBV取得早期人體活檢證據

PBGENE-HBV是公司全資擁有的慢性乙型肝炎體內基因編輯計畫，正於全球I期ELIMINATE-B試驗中進行評估。截至2026年5月4日的資料涵蓋5個隊列、16名患者及38次給藥。

公司揭露，一名接受兩次0.4 mg/kg劑量治療的患者，其肝臟活檢顯示cccDNA來源轉錄本下降1個對數級，也就是約下降10倍，治療後剩餘cccDNA不足1%。另一名接受相同劑量三次給藥的患者，其活檢分析顯示，重複給藥可累積增強肝臟內的抗cccDNA作用。

在治療前可檢測到pgRNA的可評估患者中，治療後pgRNA均持續降至不可檢測，最長觀察時間達六個月。所有接受治療的患者均出現乙型肝炎表面抗原下降，但公司未在本次更新中揭露完整樣本數及具體降幅。

安全性方面，16名患者中未觀察到劑量限制性毒性。劑量遞增期間曾出現與脂質奈米顆粒相關的低血壓，公司表示已透過延長輸注時間及於輸注時短期使用類固醇等措施緩解。試驗正擴展0.4 mg/kg及0.65 mg/kg隊列，並持續收集活檢及血液生物標記資料，以確定第二部分擴展試驗的給藥方案。

PBGENE-DMD進入患者招募階段

PBGENE-DMD針對杜興氏肌肉營養不良症，計畫透過切除抗肌萎縮蛋白基因第45至55號外顯子，恢復接近全長的抗肌萎縮蛋白表現。公司揭露的臨床前資料指出，較年輕小鼠在關鍵骨骼肌及呼吸肌中的治療效果高於年齡較大的幼年小鼠，為在2至3歲患者中進行評估提供依據。

I/II期FUNCTION-DMD試驗已有兩個臨床中心啟動，分別位於阿肯色兒童醫院及華盛頓大學醫學院，目前正招募2至7歲患者。公司計畫於2026年年底公布初步安全性資料。

獲利能力、現金與資金安排

截至2026年6月30日，公司持有1.124億美元現金、約當現金及受限現金。管理層預計，結合現有資金、費用控制及市場發行計畫的可用額度，資金可支應至2028年，並涵蓋PBGENE-HBV及PBGENE-DMD計畫的資料里程碑。

值得注意的是，這項資金支應期間的判斷並非僅依賴期末現金餘額，還包括持續控制支出及使用市場發行工具的假設。隨著兩項全資計畫擴大臨床試驗，相關計畫成本已開始上升，後續患者招募、試驗規模及資料收集進度將影響實際資金消耗。

權證重估擴大淨虧損，但不影響當期現金消耗

本季最明顯的財務變化，是費用控制與GAAP淨虧損走勢出現背離。研發費用及一般與行政費用合計較去年同期減少270萬美元，但淨虧損仍擴大920萬美元，核心原因是其他費用較去年同期增加1,190萬美元。

公司將這項變化主要歸因於權證負債公允價值調整。股價相較上一個計量期間上升，導致權證負債增加，並認列相應的非現金損失。該項損失擴大GAAP淨虧損，但不影響營運虧損或公司揭露的資金支應期間。

與此同時，每股淨虧損由2.13美元收窄至1.26美元，與淨虧損擴大的方向相反。財報未提供本季加權平均流通股數，因此無法進一步量化這項差異的具體構成。

管理層觀點

執行長Michael Amoroso將PBGENE-HBV的肝臟活檢結果視為對技術路徑及開發策略的驗證。管理層目前重點為持續擴展ELIMINATE-B試驗、選擇後續階段的最佳給藥方案，並推進FUNCTION-DMD患者招募。

公司計畫在2026年年底前更新PBGENE-HBV試驗進展，並公布PBGENE-DMD初步安全性資料。這兩項更新將是檢驗臨床推進速度及早期資料能否擴展至更多患者的主要節點。

投資人需要關注的風險

• PBGENE-HBV資料仍處於早期階段。 關鍵活檢結果來自少數患者，而「pgRNA持續不可檢測」的揭露未提供完整可評估人數，現有資料尚不足以確認在更大患者群體中的療效一致性及持久性。
• 給藥安全性仍須持續驗證。 試驗中曾觀察到與脂質奈米顆粒相關的低血壓。儘管公司表示緩解措施有效，但擴大隊列及重複給藥仍須持續評估安全性。
• PBGENE-DMD尚處於招募階段。 公司計畫於年底揭露初步安全性資料，本次更新未提供人體療效結果，招募及臨床執行進度可能影響資料發布時間。
• 資金支應期間依賴多項假設。 現金可支應至2028年的判斷包含費用控制及市場發行工具的可用性；隨著臨床計畫擴大，研發支出及潛在融資帶來的股本變化仍須持續觀察。
• 權證負債可能造成獲利波動。 公允價值調整不影響當期現金，但可能持續使GAAP淨虧損與實際營運費用趨勢出現明顯差異。

總結

Precision BioSciences第二季的營運重點不在營收，而在PBGENE-HBV早期人體證據及PBGENE-DMD臨床啟動。費用控制有所體現，但權證負債的非現金重估使淨虧損擴大；接下來最重要的觀察點是年底兩項全資計畫的資料更新、PBGENE-HBV在更大樣本中的一致性，以及1.124億美元資金能否按計畫涵蓋臨床里程碑。