REGENXBIO 2026財年第二季財報：1億美元里程碑帶動轉盈

REGENXBIO（NASDAQ：RGNX）2026財年第二季營收為1.080億美元，年增約406%；GAAP稀釋EPS為0.43美元，去年同期為-1.38美元。NAAVIGATE研究首位患者給藥觸發的1億美元開發里程碑，是營收成長及季度轉虧為盈的主要原因，但美國ZOLGENSMA專利到期持續拖累權利金收入。

核心業績數據

本季認列的大額開發里程碑使營收明顯高於去年同期，而營業費用由8,460萬美元降至7,880萬美元，帶動營業利益及淨利同步轉正。研發費用下降，但一般及行政費用因人員、商業化準備及顧問服務支出增加而上升。

業務與研發管線進展

Duchenne肌肉失養症項目RGX-202

RGX-202的III期AFFINITY DUCHENNE試驗達到主要終點，統計顯著性為p<0.0001。公司表示，該療法整體耐受性良好，且部分患者數據顯示，微型抗肌萎縮蛋白表現水準與一年功能改善之間存在統計顯著相關性。

確認性研究已於2026年6月提前完成收案。公司計劃於2026年第三季啟動生物製品許可申請（BLA）遞交，並以2027年下半年可能獲得加速核准為目標；為支持全球監管申請的美國以外AFFINITY RISE研究，預計於2027年上半年啟動。

眼科項目sura-vec

與AbbVie合作開發的sura-vec在糖尿病視網膜病變領域進入IIb/III期NAAVIGATE研究，首位患者已於2026年6月接受給藥，並觸發1億美元里程碑付款。該筆收入於第二季認列，現金於7月收到。

在濕性年齡相關性黃斑部病變方面，公司預計於2026年第四季公布ATMOSPHERE及ASCENT兩項關鍵試驗的頂線數據。先前的長期追蹤數據顯示，在與關鍵試驗相近的劑量下，患者視力維持穩定或改善，抗VEGF治療負擔在最長五年內有所下降。

Hunter症候群項目RGX-121

REGENXBIO與FDA於2026年7月舉行Type A會議。FDA重申，RGX-121在重新遞交BLA前無須增加研究，公司計劃於2026年第三季完成重新遞交，內容將納入更長期的療效、安全性及影像數據。

里程碑收入帶來季度盈利，但經常性權利金承壓

第二季1.080億美元營收中，授權及權利金收入達1.038億美元，核心增量來自NAAVIGATE項目觸發的1億美元開發里程碑。這意味著本季轉虧為盈主要由一次性合作收入帶動，並不代表既有權利金收入同步成長。

與此同時，ZOLGENSMA權利金收入年減1,670萬美元，原因是相關美國授權專利於2026年1月到期。公司仍有權自ITVISMA在部分市場的淨銷售額收取權利金，相關專利最長延續至2037年，但資料未揭露本季ITVISMA貢獻的具體金額。

獲利能力、現金與資產負債表

截至2026年6月30日，公司現金、現金等價物及有價證券為1.055億美元，較2025年底的2.409億美元減少1.354億美元，主要反映上半年營運活動消耗現金。同期應收帳款由2025年底的2,640萬美元升至1.068億美元，與第二季認列里程碑收入及7月實際收款的時間差相呼應。

7月，公司收到AbbVie支付的1億美元里程碑款，並透過普通股及預資認股權證公開發行取得約1.078億美元預計淨收益。計入這兩筆資金後，6月底備考現金、現金等價物及有價證券約為3.13億美元。

業績指引

公司維持資金預計可支持營運至2027年第四季的判斷。該指引以現有營運計畫為基礎，未計入未來可能自合作夥伴或被授權方取得的重大開發、監管、核准或商業化付款，也不包含其他潛在融資。

近期內部人交易

所提供數據指出，過去六個月內部人士合計買進129,553股、賣出78,927股，淨買進50,626股，共涉及12筆買進及4筆賣出。近期具名紀錄中，首席醫療官Stephen J. Pakola於2026年7月初進行衍生證券轉換及股票出售，多名董事則於5月獲得零價格股票獎勵；這些交易本身不足以判斷內部人士對公司前景的看法。

投資人需要關注的風險

• 季度盈利依賴里程碑收入： 本季1億美元開發里程碑是營收成長及轉虧為盈的主要驅動力，後續季度若無類似付款，營收及利潤可能出現明顯波動。
• 傳統權利金收入下降： ZOLGENSMA美國授權專利到期使本季權利金收入減少1,670萬美元，ITVISMA能否彌補此缺口，仍須結合後續銷售及權利金揭露觀察。
• 監管時程存在不確定性： RGX-202及RGX-121均計劃於2026年第三季推進BLA，但遞交、審查及可能核准時間仍取決於監管進程及提交數據。
• 關鍵臨床數據風險： 2026年第四季ATMOSPHERE及ASCENT結果將直接影響sura-vec濕性AMD項目的全球申報前景。
• 資金需求與股權稀釋： 7月公開發行提高現金儲備並延長現金跑道，但也增加已發行或可能發行證券的數量。

總結

REGENXBIO第二季因NAAVIGATE項目觸發1億美元里程碑而實現營收成長及季度轉虧為盈，同時7月新增資金將預計現金跑道延長至2027年第四季。不過，本季利潤具有明顯的一次性收入驅動特徵，ZOLGENSMA權利金下降仍構成壓力。接下來最重要的節點是RGX-202及RGX-121在第三季的BLA進展，以及第四季兩項濕性AMD關鍵試驗數據。