Receita do Mitapivat da Agios no 3T Atinge Recorde Enquanto FDA Prorroga Análise para Anemia Falciforme

A Agios reportou uma receita líquida recorde de mitapivata no terceiro trimestre de 2026 de US$ 55,4 milhões, mais de quatro vezes o valor registrado no mesmo período do ano anterior, impulsionada pelo lançamento para talassemia nos EUA, que ampliou a demanda pelo AQVESME. A empresa também afirmou que continua pronta para o lançamento voltado à doença falciforme, embora a FDA tenha prorrogado o período de revisão do pedido em três meses e definido uma nova data-alvo para 1º de fevereiro de 2027.

A receita líquida global de mitapivata aumentou 4,3 vezes em relação aos US$ 12,9 milhões do terceiro trimestre de 2025 e superou a receita total do medicamento em todo o ano de 2025. A receita líquida nos EUA atingiu US$ 48,7 milhões, alta de 20% frente ao segundo trimestre, impulsionada pela demanda por AQVESME entre pacientes com talassemia dependente e não dependente de transfusão. A receita fora dos EUA foi de US$ 6,6 milhões, um salto sequencial de 74%, refletindo programas de acesso antecipado na Europa após a aprovação do produto para talassemia no segundo trimestre.

A Agios registrou 177 prescrições com formulários de início concluídos durante o trimestre e 619 no acumulado desde o lançamento nos EUA. Outras 48 prescrições estavam com formulários de início em processamento ao final do trimestre. A empresa informou que cerca de 75% dos pacientes continuaram em tratamento com AQVESME após seis meses, apoiando a formação de uma base duradoura de pacientes.

Dados de longo prazo do estudo de extensão aberta apresentados em 2026 indicaram que cerca de um terço dos pacientes que anteriormente não haviam respondido alcançou uma resposta de hemoglobina com o tratamento prolongado. A duração média da resposta aumentou de 17,9 semanas para 43,6 semanas.

Despesas sobem nas operações comerciais enquanto gastos com P&D recuam

O custo das vendas aumentou de US$ 1,7 milhão no ano anterior para US$ 2,5 milhões. As despesas com pesquisa e desenvolvimento caíram de US$ 86,8 milhões para US$ 73,5 milhões, enquanto as despesas com vendas, gerais e administrativas subiram de US$ 41,3 milhões para US$ 56,5 milhões, à medida que a Agios deu suporte às suas atividades comerciais e aos preparativos para o lançamento.

O prejuízo líquido do terceiro trimestre diminuiu para US$ 65,0 milhões, ante US$ 103,4 milhões no mesmo período do ano anterior. A Agios encerrou setembro com US$ 907,0 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis, em comparação com US$ 1,2 bilhão no final de 2025.

A Agios está reduzindo seu quadro de funcionários de P&D em mais de 35%, o que representa mais de 100 postos de trabalho, ao longo de 2026, à medida que concentra recursos em programas para doenças hematológicas raras. A empresa tem como meta atingir a lucratividade não GAAP em 2028, com base na premissa de um lançamento para doença falciforme em 2027, crescimento de receita e disciplina de custos. Essa meta exclui potenciais transações de desenvolvimento de negócios e determinados itens, incluindo remuneração baseada em ações, depreciação, amortização e perdas por impairment, itens relacionados a aquisições e encargos de reestruturação.

Revisão sobre doença falciforme passa para fevereiro de 2027

A FDA alterou a data-alvo da Prescription Drug User Fee Act para o mitapivata de 1º de novembro de 2026 para 1º de fevereiro de 2027, após classificar a resposta da Agios a uma solicitação de informações da agência como uma emenda substancial. A FDA havia solicitado informações para avaliar se uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS) seria necessária, e a Agios respondeu com cerca de nove meses de dados adicionais de segurança provenientes dos períodos de extensão aberta.

A Agios afirmou que os dados adicionais não alteraram sua avaliação sobre o perfil de benefício-risco do mitapivata. A empresa relatou que não houve casos de lesão hepatocelular semelhantes em padrão ou gravidade aos observados nos ensaios clínicos para talassemia. As discussões sobre a rotulagem e a bula com a FDA continuam em andamento.

A empresa treinou equipes de campo, médicas, de acesso ao mercado e de suporte a pacientes, além de preparar a fabricação e o fornecimento para uma potencial disponibilidade imediata desde o primeiro dia. Sua meta inicial de lançamento abrange cerca de 25.000 pacientes ativamente engajados com 16 anos ou mais que necessitam de terapia, dentro de uma população diagnosticada estimada nos EUA de aproximadamente 75.000 pessoas nessa faixa etária.

Dados de extensão aberta do estudo de Fase 3 RISE UP mostraram que 62,7% dos pacientes alcançaram melhora na hemoglobina, definida como um aumento de pelo menos 1,0 grama por decilitro em duas consultas consecutivas. A resposta mais longa em andamento foi de 115 semanas, enquanto 39,7% dos pacientes que inicialmente não haviam respondido apresentaram melhora posterior. A apresentação também descreveu achados renais e cardíacos emergentes, embora a Agios os tenha caracterizado como dados de suporte, e não como desfechos clínicos consolidados.

Pipeline focado e alocação de capital

A Agios planeja avançar com o AG-236, uma terapia experimental direcionada à TMPRSS6, por meio de um programa operacionalmente integrado de Fase 2/3 em policitemia vera. Dados de Fase 1 em voluntários saudáveis mostraram alterações na hepcidina, na saturação de transferrina e no hematócrito que se mantiveram após a administração das doses, com certos efeitos relacionados ao ferro durando até seis meses. A empresa afirmou que o estudo de Fase 2/3 está planejado para o segundo semestre de 2026.

O AG-181, um estabilizador da fenilalanina hidroxilase em estudo para fenilcetonúria, permanece em desenvolvimento na Fase 1b. Dados em voluntários saudáveis apoiaram a administração duas vezes ao dia e não mostraram eventos adversos graves ou de Grau 3 ou superior, nem descontinuações. Dados de prova de mecanismo em pacientes estavam previstos para o segundo semestre de 2026.

A Agios também planeja iniciar um estudo de Fase 3 com cevidoplenibe em trombocitopenia imune no primeiro semestre de 2028. A empresa afirmou que pode considerar opções estratégicas para ativos não essenciais, incluindo o AG-181 e a potencial monetização de seus royalties sobre o vorasidenibe.

As perspectivas da empresa continuam sujeitas a incertezas regulatórias, clínicas e comerciais. Entre os principais riscos identificados na apresentação estão o cronograma e o desfecho de decisões da FDA e de outros órgãos reguladores, resultados e recrutamento de ensaios clínicos, execução de fabricação e comercial, necessidades imprevistas de caixa, concorrência, proteção de propriedade intelectual e incertezas sobre potenciais pagamentos de marcos e royalties.