Aquestive define data do FDA para março de 2027 para o Anaphylm após reapresentação do NDA

A Aquestive Therapeutics (NASDAQ: AQST) ressubmeteu seu pedido de registro de novo medicamento (NDA) para o Anaphylm no terceiro trimestre de 2026, definindo a data de ação da FDA para 16 de março de 2027 referente ao filme sublingual experimental. A empresa afirmou que os preparativos para o lançamento seguem dentro do previsto para uma potencial introdução no mercado após a aprovação, enquanto seu saldo de caixa de US$ 90,3 milhões no encerramento do trimestre e uma subsequente transação de licenciamento do Libervant devem apoiar o processo regulatório e as atividades de lançamento.

O Anaphylm, ou filme sublingual de dibutepinefrina, está sendo desenvolvido para tratar reações alérgicas graves, incluindo a anafilaxia. A FDA está analisando a ressubmissão de Classe 2 após emitir uma Carta de Resposta Completa em 30 de janeiro de 2026. A Aquestive afirmou que o pedido inclui dados de fatores humanos, farmacocinéticos e farmacodinâmicos destinados a sanar as deficiências apontadas pela agência.

A empresa também está preparando seu primeiro pedido regulatório para o Anaphylm fora dos Estados Unidos, com a submissão à Health Canada planejada para o quarto trimestre de 2026. O Anaphylm permanece em caráter experimental, e sua segurança e eficácia ainda não foram estabelecidas.

Preparativos para o lançamento e planos para o pipeline

O trabalho pré-comercial da Aquestive inclui educação científica, engajamento com prescritores, planejamento de suporte ao paciente e discussões com pagadores. No acumulado do ano, a empresa registrou mais de 1.090 interações com prescritores e 876 interações em estandes ao longo de 50 conferências realizadas ou planejadas. A companhia também elaborou 14 manuscritos e enviou 10 resumos para conferências.

Uma pesquisa de preferência duplo-cega patrocinada pela empresa, envolvendo 27 adultos com risco de anafilaxia e 26 cuidadores de pacientes pediátricos, revelou que 51 dos 53 entrevistados preferiram o formato de filme ao comparar um filme placebo sem identificação com um dispositivo de spray nasal vazio e sem identificação, sob premissas controladas. A Aquestive alertou que os resultados refletem preferências declaradas e não demonstram comportamento de prescrição, utilização, desfechos clínicos ou adesão comercial.

Além do Anaphylm, a empresa planeja estudos pré-clínicos e clínicos adicionais para o AQST-108, um gel tópico de epinefrina que faz parte de sua plataforma de pró-fármacos AdrenaVerse, durante o primeiro semestre de 2027.

Caixa, volumes de produção e projeções para 2026

A Aquestive encerrou o terceiro trimestre com US$ 90,3 milhões em caixa, em comparação com US$ 98,5 milhões no final do segundo trimestre e US$ 121,2 milhões no encerramento de 2025. As remessas de produção trimestrais somaram 25,831 milhões de doses, ante 47,909 milhões no segundo trimestre e 43,801 milhões no terceiro trimestre de 2025.

Em 3 de novembro, a empresa manteve suas projeções para 2026 de receita total entre aproximadamente US$ 46 milhões e US$ 50 milhões e prejuízo no EBITDA ajustado não-GAAP entre cerca de US$ 30 milhões e US$ 35 milhões.

Em outubro, a Aquestive concluiu uma transação de licenciamento para fora do Libervant, que forneceu US$ 10 milhões em capital inicial não dilutivo. O acordo também inclui o potencial de até US$ 47,5 milhões em pagamentos contingentes por marcos regulatórios e de vendas, além de royalties na faixa de 15% sobre as vendas líquidas. Esses pagamentos adicionais dependem de ações regulatórias e do desempenho comercial.

As perspectivas de curto prazo da empresa permanecem fortemente dependentes de desfechos regulatórios. A FDA pode determinar que a ressubmissão do Anaphylm não atende totalmente à Carta de Resposta Completa, solicitar dados, estudos ou inspeções adicionais, adiar sua decisão ou negar a aprovação. Se aprovado, o produto também enfrentará riscos de execução envolvendo produção, reembolso, aceitação pelo mercado e suprimento comercial. A Aquestive também citou incertezas quanto às exigências regulatórias internacionais, ao cronograma e aos resultados dos estudos do AQST-108, às aprovações e à comercialização do Libervant, e às suas necessidades de financiamento no longo prazo.