BioMarin Reduz Projeções para 2026 Apesar de Receita Recorde no 3º Trimestre

A BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) reduziu suas faixas de projeção de receita e de lucro não GAAP para todo o ano de 2026 após relatar receita trimestral recorde, citando a incerteza quanto ao cronograma de entrega de diversos pedidos de um único cliente internacional e os custos associados a investimentos recentes em seu pipeline. A receita do terceiro trimestre superou US$ 1 bilhão pela primeira vez, impulsionada por produtos adquiridos com a Amicus Therapeutics e pelo crescimento contínuo do VOXZOGO.

A receita total subiu 32% na comparação anual, atingindo US$ 1,025 bilhão no trimestre encerrado em setembro de 2026. A receita do segmento de Condições Metabólicas aumentou 44%, para US$ 744 milhões, enquanto a receita do VOXZOGO cresceu 12%, alcançando US$ 245 milhões, apesar do adiamento de um grande pedido internacional do terceiro para o quarto trimestre.

A BioMarin relatou um prejuízo diluído GAAP de US$ 0,63 por ação e uma margem operacional GAAP negativa de 8,0%. As despesas com pesquisa e desenvolvimento em andamento adquiridas (IPR&D) atingiram US$ 288 milhões, relacionadas principalmente à aquisição da Alesta Therapeutics. Em bases não GAAP, o lucro diluído aumentou 92%, para US$ 0,23 por ação, enquanto a margem operacional se expandiu 10,6 pontos percentuais, atingindo 13,4%, à medida que o crescimento da receita superou os gastos subjacentes.

Portfólio metabólico impulsiona o crescimento

O primeiro trimestre completo de contribuição do GALAFOLD e do POMBILITI + OPFOLDA foi o principal motor do crescimento do portfólio de Condições Metabólicas. O GALAFOLD gerou US$ 152 milhões em receita, com o número de pacientes aumentando 13% em relação ao ano anterior. A BioMarin afirmou que a expansão do diagnóstico e do tratamento, a maior penetração em mercados existentes e novos, o engajamento ampliado com líderes de opinião e a testagem em cascata familiar apoiaram esse crescimento.

O POMBILITI + OPFOLDA registrou US$ 49 milhões em receita trimestral, enquanto o número de pacientes em tratamento com a terapia subiu 69% na comparação anual. A migração de outros tratamentos contribuiu para o crescimento, respaldada por evidências clínicas e de mundo real, incluindo dados de cinco anos do estudo PROPEL. O início de tratamento por novos pacientes também se beneficiou de gargalos de oferta que afetaram outras terapias para a doença de Pompe.

O número de pacientes em tratamento aumentou em todos os produtos do portfólio de Condições Metabólicas comercializados pela BioMarin. O número de pacientes do PALYNZIQ avançou 9%, liderado pelo lançamento da indicação para adolescentes nos Estados Unidos. A receita do VIMIZIM avançou 18%, enquanto a do NAGLAZYME recuou 11%, sendo que ambos os movimentos refletiram o cronograma de pedidos internacionais.

A BioMarin afirmou que a integração comercial da Amicus teve continuidade, com a captura de sinergias de custos para 2026 evoluindo acima das expectativas. A empresa espera que as reduções planejadas — aproximadamente US$ 280 milhões em bases GAAP e US$ 220 milhões em bases não GAAP — sejam totalmente concretizadas em 2028.

VOXZOGO se expande internacionalmente

A receita do VOXZOGO subiu de US$ 218 milhões no ano anterior para US$ 245 milhões, enquanto o número de crianças tratadas globalmente cresceu cerca de 17%. Mais de 75% da receita veio de fora dos Estados Unidos. Nos EUA, crianças com menos de 2 anos representaram a maior parte dos novos inícios de tratamento.

A empresa também está se preparando para um potencial lançamento do VOXZOGO para hipocondroplasia, condição para a qual estima uma população total de pacientes endereçável de cerca de 14.000. O pedido complementar foi aceito, com data de ação sob a PDUFA marcada para 30 de maio de 2027. A data PDUFA para a aprovação definitiva do VOXZOGO em acondroplasia está prevista para fevereiro de 2027.

Investimento no pipeline pesa sobre as perspectivas de lucro para 2026

A BioMarin agora prevê uma receita total para 2026 entre US$ 3,80 bilhões e US$ 3,90 bilhões, em comparação com o intervalo anterior de US$ 3,875 bilhões a US$ 3,925 bilhões. O ponto médio representa um crescimento de aproximadamente 20% na comparação anual.

A receita do segmento de Condições Metabólicas está projetada entre US$ 2,675 bilhões e US$ 2,75 bilhões, abaixo da faixa anterior de US$ 2,725 bilhões a US$ 2,775 bilhões. A receita do VOXZOGO deve ficar entre US$ 975 milhões e US$ 1,025 bilhão, em comparação com a previsão anterior de US$ 1,00 bilhão a US$ 1,05 bilhão. Outras receitas, incluindo KUVAN, ROCTAVIAN e royalties, são agora estimadas entre US$ 125 milhões e US$ 150 milhões, ante a faixa anterior de US$ 100 milhões a US$ 125 milhões.

A empresa reduziu sua projeção de LPA diluído não GAAP para todo o ano de US$ 4,90 a US$ 5,10 para US$ 2,80 a US$ 3,10. A BioMarin prevê que a aquisição da Alesta resulte em cerca de US$ 320 milhões em encargos de IPR&D adquirida antes dos impostos e despesas operacionais contínuas em 2026, reduzindo o LPA diluído GAAP e não GAAP em cerca de US$ 1,55. Espera-se que o acordo de licenciamento do BMN 450 gere mais US$ 83 milhões em encargos e despesas antes dos impostos, gerando um impacto de aproximadamente US$ 0,32 por ação.

A BioMarin adicionou quatro ativos ao seu pipeline durante 2026. Estes incluem o BMN 450 para a doença de Fabry, o BMN 440 para hipofosfatasia, o BMN 430 para a síndrome ReNU e o BMN 820 para glomeruloesclerose segmentar e focal. Uma atualização sobre o programa BMN 351 é esperada até o final do ano, enquanto os dados do BMN 333 e do BMN 440 são previstos para 2027. A indicação para adolescentes do POMBILITI + OPFOLDA tem data de ação sob a PDUFA marcada para 10 de janeiro de 2027.

As perspectivas permanecem sujeitas ao cronograma de pedidos de clientes internacionais, à integração bem-sucedida e execução de sinergias de custos, a divulgações de dados clínicos e a decisões regulatórias. A BioMarin também ressaltou que suas métricas não GAAP excluem itens como amortização, remuneração baseada em ações e determinados encargos relacionados a aquisições, não sendo diretamente comparáveis a métricas de nomes semelhantes utilizadas por outras empresas.