Vendas de produtos da Travere nos EUA no 3T sobem 95% com FILSPARI atingindo US$ 200 milhões

A Travere Therapeutics informou cerca de US$ 220 milhões em vendas líquidas totais de produtos nos Estados Unidos no terceiro trimestre de 2026, um aumento de aproximadamente 95% em relação ao mesmo período do ano anterior, impulsionado pela expansão da demanda pelo FILSPARI nas indicações de nefropatia por IgA e na recém-aprovada glomeruloesclerose segmentar e focal. As vendas líquidas do FILSPARI nos EUA representaram US$ 200 milhões do total trimestral, tornando a terapia para doença renal rara o principal motor do crescimento comercial da Travere.

A empresa biofarmacêutica sediada em San Diego, negociada sob o ticker TVTX, registrou 1.932 novos formulários de início de tratamento com FILSPARI por pacientes durante o trimestre, um avanço de 120% em relação ao terceiro trimestre de 2025. A Travere afirmou que a demanda veio tanto de novos prescritores quanto de prescritores recorrentes, impulsionada pela alta adesão e persistência dos pacientes e por uma base de prescritores mais ampla.

O FILSPARI, ou esparsentana, é aprovado nos EUA para desacelerar o declínio da função renal em adultos com nefropatia por IgA primária, ou NIgA, que apresentam risco de progressão. Em abril de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) também aprovou o medicamento para reduzir a proteinúria em adultos e crianças a partir de 8 anos com glomeruloesclerose segmentar e focal, ou GESF, sem síndrome nefrótica.

Expansão do FILSPARI se concentra em NIgA e GESF

A Travere estima que mais de 100 mil pacientes nos EUA sejam elegíveis no conjunto das duas indicações, incluindo mais de 70 mil com NIgA e mais de 30 mil com GESF. A empresa afirmou que o FILSPARI atingiu aproximadamente 10% de penetração nesse mercado combinado, o que deixa margem para adoção adicional. Ela estima uma oportunidade de vendas nos EUA superior a US$ 3 bilhões até 2033, incluindo mais de US$ 1 bilhão em NIgA, embora esses números continuem sendo projeções da própria companhia.

Na NIgA, a Travere está posicionando o FILSPARI como uma terapia não imunossupressora de longo prazo capaz de substituir o tratamento histórico com inibidores do sistema renina-angiotensina. A empresa destacou as diretrizes da KDIGO de 2025, que recomendam diagnóstico mais precoce, metas de proteinúria mais baixas e tratamento simultâneo em muitos pacientes. O perfil clínico do FILSPARI inclui dosagem oral única diária, monitoramento hepático simplificado e dados de dois anos comparando o medicamento ao comparador ativo irbesartana.

Programas adicionais de geração de evidências têm como objetivo respaldar o uso mais amplo. No estudo SPARTAN, realizado com pacientes recém-diagnosticados e virgens de tratamento para NIgA, a Travere relatou uma redução de aproximadamente 77% na proteinúria e estabilização da taxa de filtração glomerular estimada até a semana 110, com cerca de 75% dos pacientes atingindo remissão completa. O estudo SPARX está avaliando o FILSPARI em NIgA recorrente e GESF após transplante renal, com apresentações de dados previstas para 2027.

O lançamento para GESF utiliza a mesma organização de campo, relacionamento com pagadores, canal de distribuição e infraestrutura de suporte ao paciente já estabelecidos para a NIgA. A Travere afirmou que a sobreposição substancial entre os prescritores permite que sua equipe comercial atenda a ambas as indicações. A empresa também está iniciando o estudo SPARLIGHT para gerar evidências em pacientes de ascendência africana com GESF.

Fora dos EUA, a Travere licenciou os direitos da esparsentana em múltiplos territórios para a CSL Vifor e para a Chugai Pharmaceutical. O FILSPARI recebeu aprovação regulatória padrão na Europa e no Reino Unido, tendo sido lançado na Alemanha, Áustria, Suíça, Luxemburgo e Reino Unido. A Chugai submeteu um pedido de aprovação de novo medicamento para a esparsentana no Japão. A Travere tem direito a receber até US$ 910 milhões em pagamentos potenciais por marcos regulatórios e comerciais no âmbito dos acordos de licenciamento, cobrindo tanto a NIgA quanto a GESF, além de royalties progressivos na faixa de dois dígitos sobre as vendas líquidas globais. Até junho de 2026, a empresa havia recebido US$ 63,5 milhões em pagamentos por marcos divulgados.

Estudo da pegtibatinase segue no caminho certo para apresentação de dados em 2027

O próximo medicamento com potencial de aprovação da Travere é a pegtibatinase, uma terapia experimental de reposição enzimática para a homocistinúria clássica, ou HCU. A terapia foi projetada para combater a causa genética subjacente da doença, introduzindo a enzima cistationina beta-sintase na circulação e reduzindo os níveis de homocisteína.

O recrutamento de pacientes continua no estudo pivotal de Fase 3 HARMONY, após o primeiro novo paciente ter recebido a dose em abril de 2026, na sequência da retomada do estudo. A ativação dos centros de pesquisa foi concluída, e a Travere espera divulgar os dados preliminares de eficácia no segundo semestre de 2027. O estudo deve incluir cerca de 70 pacientes e compara a pegtibatinase subcutânea aplicável duas vezes por semana com placebo ao longo de 24 semanas.

No estudo anterior de Fase 1/2 COMPOSE, a coorte de maior dose produziu uma redução relativa média de 67,1% na homocisteína total em relação à linha de base, e a pegtibatinase foi em geral bem tolerada nas doses testadas. A empresa enxerga o candidato a medicamento como uma potencial primeira terapia modificadora da doença para a HCU, caso seja aprovado.

Civorebrutinibe amplia pipeline para doenças renais

A Travere também está desenvolvendo o civorebrutinibe, um inibidor oral, covalente e reversível da tirosina quinase de Bruton, como uma potencial plataforma para doenças renais raras imunomediadas. O desenvolvimento inicial está focado na nefropatia membranosa primária, com possível expansão para GESF imunomediada, doença de lesões mínimas e outras indicações.

Dados de Fase 1b/2a em nefropatia membranosa primária mostraram uma redução de aproximadamente 90% nos autoanticorpos anti-PLA2R até a semana 12 na coorte de dose mais elevada. A proteinúria caiu cerca de 80% em ambas as coortes até a semana 36, com a redução mantida após o término do tratamento, de acordo com dados com data de corte em setembro de 2025.

Entre 31 pacientes tratados, 87,1% apresentaram um evento adverso emergente do tratamento e 19,4% tiveram um evento adverso grave emergente do tratamento. Eventos graves relacionados ao tratamento ocorreram em 12,9%, enquanto dois pacientes descontinuaram o tratamento devido a eventos adversos. Nenhuma morte foi relatada. A Travere afirmou que o estudo não identificou eventos clinicamente significativos tipicamente associados aos inibidores de BTK, incluindo neutropenia, hemorragia ou arritmia cardíaca.

Posição de caixa dá suporte aos programas comerciais e clínicos

A Travere encerrou setembro com cerca de US$ 472 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis. A empresa possuía cerca de 95 milhões de ações ordinárias em circulação e uma estimativa de ações diluídas de aproximadamente 108 milhões, incluindo outorgas de ações a liquidar, mas excluindo notas conversíveis. A companhia relatou US$ 95 milhões em notas conversíveis com vencimento em março de 2029 e US$ 525 milhões com vencimento em maio de 2032.

A execução permanece sujeita a diversas incertezas. A Travere identificou riscos em torno do lançamento para GESF e da comercialização contínua para NIgA, incluindo aceitação pelo mercado, percepções de eficácia e segurança, precificação, reembolso e concorrência. Seus programas de desenvolvimento também enfrentam a possibilidade de atrasos no recrutamento de pacientes, resultados clínicos ou regulatórios adversos e interrupções na fabricação ou no fornecimento. Outros riscos incluem a dependência de fornecedores contratados, questões de patentes e exclusividade, potenciais mudanças no financiamento ou nas prioridades da FDA, tarifas e a possibilidade de que os pagamentos de marcos ou royalties previstos não sejam recebidos. A empresa também alertou que sua autonomia financeira (cash runway) pode ser mais curta do que o antecipado e que financiamentos adicionais podem ser necessários para concluir o desenvolvimento de seus produtos candidatos.