Receita de produtos da Alnylam no 3T salta 52% impulsionada pelo crescimento do AMVUTTRA

A Alnylam Pharmaceuticals relatou um aumento de 52% na receita líquida de produtos no terceiro trimestre de 2026 em relação ao mesmo período do ano anterior, impulsionado pela expansão contínua de sua franquia de amiloidose por transtirretina após o lançamento do AMVUTTRA para cardiomiopatia por amiloidose ATTR (ATTR-CM). A empresa reiterou sua projeção de receita de produtos para o ano inteiro, ao mesmo tempo em que ampliou a inclusão de pacientes em um estudo pivotal da terapia TTR de última geração, o nucresiran.

A receita líquida total de produtos atingiu US$ 1,29 bilhão, ante US$ 851 milhões no mesmo período do ano anterior e alta de 10% em relação ao segundo trimestre. A taxas de câmbio constantes, a receita de produtos avançou 53% ano a ano. A receita total subiu 17%, para US$ 1,46 bilhão, com a menor receita de colaborações compensando parcialmente o crescimento de produtos.

Franquia TTR lidera o crescimento de produtos

A receita global de produtos TTR proveniente do AMVUTTRA e do ONPATTRO aumentou 59% em relação ao ano anterior e 12% na comparação sequencial, atingindo US$ 1,15 bilhão. A receita de TTR nos EUA subiu 69% frente ao mesmo trimestre do ano anterior e 12% em relação ao segundo trimestre, enquanto a receita fora dos EUA cresceu 28% ano a ano e 10% na comparação sequencial.

A Alnylam atribuiu o aumento anual nos EUA à forte demanda após o lançamento do AMVUTTRA para ATTR-CM, compensada parcialmente por um preço líquido menor. Em comparação com o segundo trimestre, a receita de TTR nos EUA foi beneficiada por US$ 81 milhões em crescimento de demanda, US$ 17 milhões em benefício de estoque e cerca de US$ 10 milhões em ajustes não recorrentes favoráveis de receita bruta para líquida (gross-to-net). O estoque final nos EUA subiu para 21 dias, ante 19 dias no segundo trimestre.

Fora dos EUA, o crescimento ano a ano refletiu principalmente a adoção do tratamento para ATTR-CM no Japão e na Alemanha, parcialmente compensado por preços menores para cardiomiopatia nos mercados de lançamento. O crescimento sequencial foi impulsionado pelos lançamentos em andamento na Alemanha, Itália e Japão, além do cronograma de pedidos em mercados de parceiros.

A empresa informou que o volume de prescrições de ATTR-CM nos EUA cresceu cerca de 37% em relação ao terceiro trimestre de 2025 e aproximadamente 70% desde março de 2025. O AMVUTTRA obteve uma fatia de aproximadamente 24% do total de prescrições em polineuropatia e cardiomiopatia por ATTR até o terceiro trimestre. Mais de 2.000 novos médicos prescritores utilizaram o medicamento desde março de 2025, com uso abrangendo centros de excelência e ambientes comunitários de atendimento.

A Alnylam estimou que cerca de 80% dos pacientes com ATTR-CM permanecem sem tratamento. A empresa também informou que o AMVUTTRA é acessível a aproximadamente 99% das vidas cobertas por planos de saúde, com a grande maioria obtendo acesso em primeira linha, e que cerca de 90% dos pacientes podem obter tratamento a cerca de 10 milhas de casa.

A franquia de doenças raras gerou US$ 142 milhões em receita trimestral, alta de 12% ano a ano e sem variação na comparação sequencial. A receita do GIVLAARI subiu 21%, impulsionada principalmente pelo aumento de pacientes em tratamento e pelo cronograma de pedidos de mercados parceiros. A receita do OXLUMO recuou 1%, já que o aumento no número de pacientes foi compensado por um preço líquido menor e pelo cronograma de pedidos.

Margem operacional encolhe com o aumento das despesas

A receita líquida de colaborações e royalties caiu 58%, para US$ 166 milhões. A receita de colaborações recuou 80%, para US$ 71 milhões, enquanto a receita de royalties mais que dobrou, alcançando US$ 95 milhões.

A margem bruta da receita de produtos caiu de 77% no mesmo período do ano anterior para 72%, e a margem bruta da receita total recuou de 84% para 75%. As despesas combinadas não GAAP com pesquisa e desenvolvimento (P&D) e de vendas, gerais e administrativas (SG&A) aumentaram 17%, para US$ 671 milhões. Os gastos com P&D subiram 21%, para US$ 376 milhões, enquanto as despesas com SG&A avançaram 13%, para US$ 296 milhões.

O lucro operacional não GAAP caiu 11%, para US$ 425 milhões, e a margem operacional correspondente encolheu de 38% para 29%. O caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis somaram US$ 3,59 bilhões ao final do trimestre, em comparação com US$ 2,91 bilhões no encerramento de 2025.

Projeção para o ano inteiro é reafirmada

A Alnylam manteve sua previsão de receita líquida total de produtos para 2026 entre US$ 4,7 bilhões e US$ 5,1 bilhões, o que representa um crescimento divulgado de 57% a 71% em relação a 2025. A empresa projeta receita de produtos TTR entre US$ 4,2 bilhões e US$ 4,5 bilhões e receita de produtos para doenças raras de US$ 500 milhões a US$ 600 milhões.

A administração também reiterou a projeção de US$ 575 milhões a US$ 625 milhões em receita de colaborações e royalties e de US$ 2,7 bilhões a US$ 2,8 bilhões em despesas combinadas não GAAP com P&D e SG&A. A métrica de despesas exclui uma estimativa de US$ 330 milhões a US$ 380 milhões em remuneração baseada em ações.

Estudo do nucresiran se expande; programa para doença de Huntington avança

A Alnylam aumentou a meta de inclusão de pacientes no ensaio clínico de Fase 3 TRITON-CM do nucresiran de cerca de 1.750 para aproximadamente 2.250 pacientes. O estudo orientado por eventos utiliza um desfecho primário composto de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes. Segundo a empresa, a ampliação do número de participantes visa preservar o poder estatístico sob premissas conservadoras de eventos e enriquecer ainda mais o estudo com pacientes em estágios mais precoces da doença. A Alnylam declarou que a previsão de lançamento, sujeita ao sucesso no desenvolvimento e à aprovação regulatória, permanece até 2030.

A empresa também apresentou os resultados iniciais da Fase 1 do brezosiran, uma terapia experimental para a doença de Huntington desenvolvida em parceria com a Regeneron. Uma única dose intratecal promoveu uma redução dose-dependente na proteína huntingtina mutante no líquido cefalorraquidiano, incluindo uma redução média de até 64% no terceiro mês e reduções individuais de até cerca de 80%. A Alnylam classificou o perfil de segurança e tolerabilidade observado como animador e está dando continuidade a uma extensão aberta de Fase 1b com doses repetidas a cada seis meses.

Dependendo do alinhamento com os órgãos reguladores, a empresa planeja iniciar em 2027 um ensaio pivotal controlado por placebo do brezosiran em adultos com doença de Huntington. O estudo tem como objetivo avaliar se a terapia pode desacelerar a progressão da doença.

Mudanças potenciais no Programa de Preços de Medicamentos 340B dos EUA permanecem como um risco de acesso. A Alnylam informou que uma norma proposta poderia reduzir o reembolso ambulatorial hospitalar para medicamentos da Parte B adquiridos por instituições 340B a partir de 1º de janeiro de 2027, caso seja implementada. A empresa está considerando firmar contratos com sistemas de saúde e viabilizar locais alternativos de atendimento para mitigar possíveis interrupções no acesso.

Outras incertezas identificadas pela Alnylam incluem resultados clínicos e regulatórios, precificação e reembolso, fabricação e suprimento, proteção de propriedade intelectual, dependência de parceiros e terceiros, litígios e a capacidade da empresa de gerenciar o crescimento e as despesas operacionais.