Resultados do 2T26 da Rocket Pharmaceuticals: venda de PRV impulsiona lucro líquido de US$ 123 milhões

A Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) reportou um lucro líquido no segundo trimestre de 2026 de US$ 123,2 milhões, em comparação com um prejuízo líquido de US$ 68,9 milhões no ano anterior, enquanto o lucro por ação (LPA) diluído foi de US$ 1,08 contra um prejuízo por ação de US$ 0,62. A reviravolta foi impulsionada principalmente por um ganho de US$ 178,2 milhões com a venda de um Priority Review Voucher (Voucher de Revisão Prioritária), e não pela lucratividade operacional. Menores gastos de pesquisa e administrativos também reduziram o prejuízo operacional, enquanto o caixa e os investimentos ao final do trimestre atingiram US$ 283,7 milhões.

Principais Resultados Financeiros

As demonstrações financeiras trimestrais não reportaram receita, e a disponibilidade comercial do KRESLADI não está prevista até o quarto trimestre de 2026. As despesas operacionais diminuíram à medida que a Rocket reduziu os gastos com P&D e G&A, enquanto o período do ano anterior também incluiu uma despesa de reestruturação de US$ 3,5 milhões que não se repetiu.

A maior mudança financeira ocorreu abaixo da linha operacional: a venda do Priority Review Voucher gerou uma receita bruta de US$ 180 milhões e um ganho líquido de US$ 178,2 milhões.

Os gastos com P&D caíram principalmente devido a menores custos de fabricação, desenvolvimento e materiais diretos, redução na remuneração relacionada ao número de funcionários, menor depreciação e menores despesas com testes clínicos. As despesas de G&A diminuíram principalmente devido à redução dos gastos com preparação comercial e quadro de funcionários, bem como menores despesas jurídicas.

A Venda do PRV, e Não as Operações, Gerou o Lucro Trimestral

A Rocket ainda registrou um prejuízo operacional de US$ 46,9 milhões no 2T. O ganho líquido de US$ 178,2 milhões proveniente da monetização do Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras) elevou o lucro antes dos impostos para US$ 131,8 milhões; após uma provisão para imposto de renda de US$ 8,6 milhões, o lucro líquido foi de US$ 123,2 milhões.

Essa distinção é importante porque a venda do voucher é um evento de capital único, e não uma receita recorrente de produtos. Ao mesmo tempo, a redução nas despesas operacionais mostra que a estrutura de custos mais focada da Rocket está diminuindo seu prejuízo trimestral subjacente.

O caixa, equivalentes de caixa e investimentos totalizaram US$ 283,7 milhões em 30 de junho de 2026, ante US$ 188,9 milhões em 31 de dezembro de 2025. A empresa atribuiu a posição de caixa mais robusta aos recursos do PRV, que fornecem financiamento não diluído para seu pipeline cardiovascular priorizado.

Progresso Comercial e do Pipeline

RP-A501 na doença de Danon

Todos os três pacientes iniciais tratados sob o protocolo modificado do estudo clínico pivotal de Fase 2 completaram o período de observação de segurança exigido. A Rocket relatou a ausência de microangiopatia trombótica, síndrome de extravasamento capilar ou outras preocupações de segurança significativas na dose recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg com o regime imunomodulador refinado.

A Rocket está em contato com a FDA para determinar o caminho para a dosagem de pacientes adicionais e a conclusão do estudo pivotal. Uma atualização sobre a trajetória regulatória e uma atualização mais ampla do programa para a doença de Danon são esperadas no segundo semestre de 2026. O estudo de história natural relacionado já recrutou mais de 50 pacientes.

Comercialização do KRESLADI

O KRESLADI recebeu aprovação acelerada da FDA para deficiência de adesão leucocitária tipo I grave, tornando-se o primeiro produto aprovado da Rocket. A empresa está construindo um modelo comercial focado em torno de uma rede limitada de centros de tratamento especializados e espera que a disponibilidade comercial e o início do tratamento dos pacientes comecem no quarto trimestre de 2026.

Por se tratar de uma aprovação acelerada, a manutenção do registro pode depender da verificação e descrição do benefício clínico por meio de acompanhamento e dados pós-comercialização adicionais. As informações de prescrição também identificam riscos que incluem infecções graves, doença veno-oclusiva, complicações de enxerto e potencial oncogênese de inserção mediada por vetor lentiviral.

Outros programas cardiovasculares

A Rocket continua as discussões com a FDA sobre o desenho de um potencial estudo pivotal para o RP-A601 em cardiomiopatia arritmogênica por mutação no gene PKP2. Uma atualização regulatória é esperada para o segundo semestre de 2026, enquanto o estudo de Fase 1 permanece aberto e em fase de recrutamento.

Para o RP-A701 em cardiomiopatia dilatada associada a BAG3, a triagem e o recrutamento de pacientes já começaram. A dosagem inicial no estudo de Fase 1 está prevista para o segundo semestre de 2026.

Projeção de duração do caixa

Com base em seu plano operacional atual, a Rocket espera que sua liquidez em 30 de junho financie as operações até o segundo trimestre de 2028. A empresa não forneceu uma estimativa anterior de duração do caixa nos resultados apresentados para fins de comparação.

A duração do caixa dá à Rocket tempo adicional para buscar seus marcos clínicos e regulatórios planejados, embora a estimativa continue dependente do plano operacional atual.

Transações recentes de insiders

O registro de transações de insiders fornecido mostra tanto transações de mercado quanto o exercício de opções ou derivativos. Essas transações são apresentadas de forma objetiva e não estabelecem, por si só, as visões dos insiders sobre as perspectivas da Rocket.

Riscos que os investidores precisam acompanhar

• O lucro foi impulsionado por uma transação não recorrente. A Rocket continuou deficitária no nível operacional, de modo que a lucratividade futura não pode ser inferida a partir do lucro líquido ou do LPA do 2T.
• O RP-A501 ainda requer alinhamento regulatório e execução clínica adicional. A atualização inicial de segurança cobriu apenas três pacientes, e o caminho do FDA para a dosagem de mais pacientes e conclusão do estudo pivotal continua em discussão.
• O KRESLADI enfrenta requisitos de lançamento e pós-aprovação. A disponibilidade comercial está planejada para o 4T de 2026, mas a população-alvo é ultrarara e a continuidade da aprovação pode depender da comprovação do benefício clínico.
• A autonomia de caixa depende do plano. A estimativa até o 2T de 2028 pressupõe que a Rocket siga seu plano operacional atual, enquanto continua a financiar múltiplos programas clínicos e comerciais.

Resumo

Os resultados do 2T de 2026 da Rocket melhoraram significativamente sua posição financeira por meio da venda do PRV e de uma base de custos operacionais mais baixa, mas o lucro reportado não foi gerado por operações recorrentes. Os próximos grandes indicadores serão o alinhamento do FDA sobre o RP-A501 e o RP-A601, a dosagem inicial do RP-A701 e o início da admissão de pacientes para o KRESLADI no 4T de 2026.