Street View: Schwieriger Weg für uniQure nach FDA-Rückschlag bei Huntington-Therapie

03. Mär - Aktien des Medikamentenentwicklers uniQure UQ1.F, QURE.N fallen im vorbörslichen Handel um 12,86% auf $9,15

Die US-Zulassungsbehörde FDA teilte dem Unternehmen (link) am Montag mit, dass die Daten aus der frühen bis mittleren Phase der Studie zur Gentherapie der Huntington-Krankheit unzureichend seien und den Antrag auf Vermarktung der Behandlung nicht unterstützen würden

Die FDA empfahl eine neue Studie, in der die Patienten nach dem Zufallsprinzip entweder der Gentherapie oder einer Scheinoperation zugewiesen werden, was zu Bedenken führte

Mindestens vier Analysten senkten die Kursziele für das Unternehmen

TEURER, LÄNGERER WEG IN DER SPÄTPHASE

Mizuho ("neutral", Kursziel: $12) sagt, dass eine solche Studie schwierig durchzuführen und potenziell unethisch wäre, und hält es für unwahrscheinlich, dass die FDA trotz eines Treffens im 2Q26 ihren Kurs ändert

Cantor ("neutral", Kursziel: $9) sagt, dass die neue Studie "das Unternehmen unweigerlich um einige Jahre zurückwerfen wird" und fügt hinzu, dass QURE seinen Wettbewerbsvorteil als erster Anbieter verlieren könnte, da andere Therapien ebenfalls in späte Studien eintreten, insbesondere PTC's PTCT.O Votoplam, eine orale Option, die einen neurochirurgischen Eingriff vermeidet

Barclays ("equal weight", Kursziel: $31) nennt es einen "großen Rückschlag" für QURE und fügt hinzu, dass eine Studie in der späten Phase wahrscheinlich kostspielig wäre und eine Datenauswertung mehrere Jahre entfernt wäre

Wells Fargo ("equal weight", Kursziel: $15) sagt, dass eine erforderliche Studie in der späten Phase des Hutington-Programms die Zeit bis zur Markteinführung und das Entwicklungsrisiko erhöht; der kurzfristige Fokus verschiebt sich auf die Ergebnisse der Epilepsie-Studie im 2Q26, wobei Details abgewartet werden, um den Bewertung zu beurteilen