FOCUS-Einige Arzneimittelhersteller machen sich leise Sorgen über rechtliche Risiken bei der beschleunigten FDA-Prüfung

- von Maggie Fick und Patrick Wingrove

SAN FRANCISCO, 16. Jan (Reuters) - Mehr als ein halbes Dutzend großer Arzneimittelhersteller beteiligen sich an dem von der Trump-Administration eingeführten Programm zur Beschleunigung der Prüfung neuer Medikamente, doch andere führende Pharmaunternehmen zögern wegen möglicher rechtlicher Risiken, so sechs Insider aus der Branche gegenüber Reuters.

Im Rahmen des im Juni vorgestellten National Priority Voucher Program des FDA-Kommissars Marty Makary kann die US-Arzneimittelbehörde für eine begrenzte Anzahl von Arzneimitteln, die als kritisch für die öffentliche Gesundheit oder die nationale Sicherheit erachtet werden, oder wenn sie in den USA hergestellt oder zu niedrigen Preisen angeboten werden, in ein bis zwei Monaten Zulassungsentscheidungen treffen.

Die FDA bietet seit langem ein sechs- bis achtmonatiges Schnellprüfungsverfahren für Medikamente an, die für die Gesundheit der USA von entscheidender Bedeutung sind, während Standardprüfungen bis zu einem Jahr dauern können.

In Interviews, die diese Woche auf der J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco stattfanden, äußerten Führungskräfte und Berater von Arzneimittelherstellern die Befürchtung, dass eine zweimonatige Prüfung nicht die für die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Medikaments erforderliche wissenschaftliche Strenge bieten könnte.

Dies könnte die Glaubwürdigkeit der FDA-Entscheidung untergraben und das rechtliche Risiko für einen Arzneimittelhersteller erhöhen, wenn Patienten nach der Zulassung schwerwiegende Nebenwirkungen erfahren, sagten sie.

Eine hochrangige pharmazeutische Führungskraft sagte, dass ihr Unternehmen keinen Prioritätsgutschein beantragen würde, weil sie nicht davon überzeugt war, dass das Programm über diese Amtszeit hinaus Bestand haben würde, und weil sie befürchtete, dass die FDA-Zulassungen später vor Gericht angefochten werden könnten. Sie sprachen unter der Bedingung der Anonymität, um ihre Bedenken gegenüber einer Initiative der Trump-Administration zu beschreiben.

Ein in Washington ansässiger Anwalt, der sich auf regulatorische Angelegenheiten der FDA spezialisiert hat, sagte, eine der Hauptsorgen sei, ob das Gutscheinprogramm die Entscheidungen der Behörde darüber beeinflussen werde, welche unerwünschten Ereignisse oder Nebenwirkungen in den Verschreibungsinformationen eines Medikaments aufgeführt werden müssen.

Wenn die Kläger die Gerichte davon überzeugen können, dass die FDA-Etikettierungsanforderungen nicht zuverlässig sind, weil sie zu voreilig erlassen wurden, wird dies den Herstellern mehr Verantwortung auferlegen, vor den potenziellen Risiken der Verwendung ihrer Produkte zu warnen.

"Dies birgt größere Risiken für Arzneimittelhersteller, die eine FDA-Zulassung für ihre Produkte anstreben", so der Anwalt.

TIEFGREIFENDE PROBLEME INNERHALB DER BEHÖRDE

Richard Pazdur, ein langjähriger FDA-Veteran, sagte in einem Interview, die Fragen zum Gutscheinprogramm seien sinnbildlich für tiefere Probleme mit der Behörde unter Makary.

Dazu gehören die zunehmende Politisierung der Arbeit der Behörde, die mangelnde Transparenz bei der Entscheidungsfindung und die Missachtung der Bedenken von Arzneimittelprüfern, die ihn schließlich dazu veranlassten, die FDA im Dezember zu verlassen.

"Es gibt Unternehmen, die auf Konferenzen zu mir kamen und sagten: 'Wissen Sie, sie machen nicht weiter'", sagte Pazdur über die Teilnahme am Gutscheinprogramm. Einige Unternehmen fragten, ob es negativ gesehen würde, wenn sie sich nicht bewerben würden. Er sagte, er habe ihnen gesagt, dass die FDA jedes Medikament, das es verdient, beschleunigen würde.

Ein Sprecher des Ministeriums für Gesundheit und menschliche Dienstleistungen sagte, dass alle Entscheidungen auf evidenzbasierten wissenschaftlichen Erkenntnissen beruhen und die Behörde weiterhin als stabile, wissenschaftlich fundierte Regulierungsbehörde agiert".

PILLE ZUR GEWICHTSREDUKTION AUF DER PRIORITÄTENLISTE

Die FDA hat bisher Gutscheine für 18 Medikamente ausgestellt, darunter die mit Spannung erwartete Abnehmpille von Eli Lilly LLY.N und Produkte von Merck MRK.N, GSK GSK.L, Johnson & Johnson JNJ.N und Regeneron REGN.O. Einige Kandidaten wurden von der Agentur nominiert und nicht von ihren Herstellern, die sich um eine Teilnahme bemühten.

Regeneron lehnte es ab, sich dazu zu äußern, ob es rechtliche Risiken im Zusammenhang mit dem Programm sieht. Die anderen reagierten nicht sofort auf Bitten um Stellungnahme.

Bisher wurde nur ein einziges Medikament - ein generisches Antibiotikum, das zuvor jahrelang in den USA verkauft, später aber eingestellt wurde - im Rahmen des Programms zugelassen.

Nach einem Bericht von Reuters (link) benötigen die Prüfer etwa vier Monate, um einige Medikamente des Programms zu prüfen, darunter auch die Pille von Lilly. Lilly sagte, die vorrangige Prüfung habe Anfang November begonnen. Aus dem Reuters-Bericht geht hervor, dass eine Entscheidung nun im April erwartet wird.

Die Prüfung von zwei weiteren Medikamenten wurde verzögert, nachdem Wissenschaftler der Behörde Sicherheits- und Wirksamkeitsbedenken geäußert hatten, darunter der Tod eines Patienten während der Einnahme eines der Medikamente, wie aus internen Dokumenten hervorgeht, die Reuters vorliegen.

Zu den Befürwortern des Programms gehört der Forschungsleiter von Eli Lilly, Dan Skovronsky.

"Wir haben gerade erst angefangen, also warten wir ab, wie es läuft. Aber ich bin begeistert davon", sagte Skovronsky in einem Interview. Mit dem Programm werden Produkte mit höchster Priorität an die Spitze der Warteschlange gerückt, anstatt an der falschen Stelle zu sparen, sagte er. "Wir begrüßen alles, was dazu beiträgt, dass Medikamente schneller zu den Patienten gelangen

Dennoch wollen die Unternehmen sicherstellen, dass die FDA "wissenschaftsorientiert" bleibt, sagte er

Pfizer PFE.N diskutiert mit der Trump-Administration über eine mögliche Teilnahme an dem Programm, wie Bloomberg am Montag berichtete. Pfizer sagte nicht, welches Produkt es durch den Weg zu bringen hofft.

Branchenexperten sagen, dass das Zögern einiger Arzneimittelhersteller von kurzer Dauer sein könnte, wenn mehr Produkte das Programm durchlaufen.

"Wenn es sich um ein hochwirksames Medikament wird gehandelt, das sicher und wirksam ist... und es keine Kompromisse bei der Sicherheit, der Prüfung oder der Qualität gibt, sondern nur relativ schnell, wird es schwer sein, Geschichte zu schreiben", sagte Greg Graves, ein leitender Partner in der US-Biowissenschaftsberatung McKinsey.

Ein leitender Angestellter eines anderen Arzneimittelherstellers, der ebenfalls anonym sprach, um die Trump-Administration oder die FDA nicht öffentlich zu kritisieren, sagte, das Gutscheinprogramm beunruhige einige, weil es die Rolle der Behörde bei der Regulierung der Arzneimittelsicherheit mit der Preisgestaltung oder anderen wirtschaftlichen Überlegungen verknüpfe. Das war nie der Aufgabenbereich der FDA", sagte die Führungskraft.

"Ein Produkt sollte nicht zugelassen werden, weil es diesen oder jenen Preis hat", sagte der Direktor. "Ein Produkt sollte zugelassen werden, weil es rigoros getestet wurde (und) es für die Patienten sicher und wirksam ist."