EXKLUSIV-US-Zulassungsbehörde FDA verschiebt zwei Arzneimittelprüfungen im Rahmen des neuen Gutscheinprogramms nach Bedenken hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit

- von Patrick Wingrove

15. Jan (Reuters) - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Prüfung von zwei Arzneimitteln, die für das neue Fast-Track-Programm der Trump-Regierung ausgewählt wurden, verschoben, nachdem Wissenschaftler der Behörde Sicherheits- und Wirksamkeitsbedenken geäußert hatten, darunter den Tod eines Patienten während der Einnahme eines der Medikamente.

Die FDA-Prüfer verschoben die Prüfung des experimentellen Medikaments IRON.O von Disc Medicine zur Behandlung einer seltenen Blutkrankheit um zwei Wochen, nachdem sie Bedenken hinsichtlich der Studiendaten und des Missbrauchsrisikos hatten.

Auch die Prüfung von Tzield (SASY.PA) des französischen Arzneimittelherstellers Sanofi zur Behandlung von Typ-1-Diabetes im Spätstadium wurde aufgrund von Berichten über unerwünschte Ereignisse, darunter zwei im Zusammenhang mit Krampfanfällen und Blutgerinnung sowie ein Todesfall, um mehr als einen Monat verschoben.

Das im Juni vorgestellte National Priority Voucher Program des FDA-Kommissars versprach Entscheidungen innerhalb von ein oder zwei Monaten für eine begrenzte Anzahl von Arzneimitteln, die als kritisch für die öffentliche Gesundheit oder die nationale Sicherheit angesehen werden, oder wenn sie in den USA hergestellt oder zu niedrigen Preisen angeboten werden. Dies würde den schnellsten vorrangigen Genehmigungsprozess um vier bis sechs Monate verkürzen.

Über die Verzögerungen wurde bisher nicht berichtet. Disc Medicine und Sanofi lehnten es ab, sich zu den Einzelheiten der FDA-Prüfungen zu äußern.

Andrew Nixon, ein Sprecher des US-Gesundheitsministeriums, sagte, die FDA gebe keine Kommentare zu Anträgen ab, die gerade geprüft werden, lasse ihren Abteilungen aber die Flexibilität, Zeitpläne anzupassen.

ENTSCHEIDUNGSVERZÖGERUNGEN BEI ZWEI ANDEREN MEDIKAMENTEN

Zwei weitere Medikamente, die für das Schnellprüfungsprogramm vorgesehen sind, wurden ebenfalls um Wochen oder länger über das ursprüngliche Zieldatum hinausgeschoben. Eine Entscheidung über Zongertinib von Boehringer Ingelheim zur Behandlung von Lungenkrebs wird derzeit für Mitte Februar erwartet, und die Entscheidung über das Medikament von Eli Lilly LLY.N zur Gewichtsreduzierung wird nun für den 10. April erwartet (link), wie aus Dokumenten hervorgeht.

Ein Lilly-Sprecher bestätigte, dass die Zulassung im zweiten Quartal erfolgen könnte, basierend auf den aktuellen FDA-Richtlinien. Ein Sprecher von Boehringer sagte, dass eine Entscheidung in naher Zukunft erwartet wird, ohne sich zu der Verzögerung zu äußern.

Die vier Medikamente gehören zu mindestens sieben aus dem Programm, deren Zulassungsprozess den Unterlagen zufolge bereits begonnen hat.

Seit der Ankündigung der ersten der ausgewählten Medikamente im Oktober hat die Behörde gesagt, dass 18 Medikamente die schnelle Behandlung erhalten werden, darunter zwei von Merck MRK.N (link). Die meisten Prüfungen sollen im Jahr 2026 beginnen, zwei weitere sind für 2027 und 2028 geplant. Nur ein Medikament, ein generisches Antibiotikum, wurde bisher im Rahmen des Programms zugelassen.

Zwei Zulassungsexperten bezeichneten die von Reuters beschriebenen Verzögerungen bei mehreren Arzneimitteln als beruhigend, da die ein- bis zweimonatige Frist des neuen Programms Zweifel daran aufkommen ließ, ob die Prüfungen streng sein würden.

"Es ist ein sehr gutes Zeichen, dass die FDA in diesem Programm bereit ist zu sagen: 'Moment mal, wir sind uns nicht sicher, ob dieses Produkt auf dem Markt zugelassen werden sollte'", sagte Holly Fernandez Lynch, Professorin für Gesundheitspolitik an der Universität von Pennsylvania.

Lynch und andere sagten, sie hätten immer noch Bedenken, dass das Programm die Überprüfung von Medikamenten politisiere, da die Regierung von Präsident Donald Trump (link) die Medikamente auswähle und die Zulassung von einem Gremium aus hochrangigen FDA-Beamten und nicht von traditionellen Gutachtern vorgenommen werde.

Aaron Kesselheim, Medizinprofessor an der Harvard Medical School, sagte, die Behörde riskiere eine Verschwendung von Ressourcen, wenn sie Gutscheine für Medikamente vergebe, die sich noch in der frühen Entwicklungsphase befänden, da ihr wahres Potenzial und ihre Wirksamkeit noch nicht beurteilt werden müssten.

Laut Nixon haben die Unternehmen bis zu zwei Jahre Zeit, ihre Anträge einzureichen, nachdem sie die Gutscheine erhalten haben.

SICHERHEITS- UND WIRKSAMKEITSBEDENKEN

Interne Dokumente zeigen, dass die FDA-Prüfer den 21. November 2025 als Entscheidungstermin für Sanofis Antrag auf Ausweitung der Anwendung von Tzield auf neue Patienten vorgesehen hatten.

In einem von Reuters eingesehenen Dokument erklärte die FDA, dass sich ihre Entscheidung über Tzield aufgrund eines behandlungsbedingten Todesfalls verzögert habe. In der öffentlichen Datenbank der Behörde über unerwünschte Ereignisse ist nur ein Bericht vom September 2025 über einen 30-jährigen Mann aufgeführt, der einen Krampfanfall und andere unerwünschte Reaktionen erlitt.

Die FDA und Sanofi lehnten es ab, weitere Informationen über den Todesfall zu geben.

Die Aufsichtsbehörden baten Sanofi auch um nähere Angaben zu mehreren schwerwiegenden Nebenwirkungen nach der Markteinführung, die sie möglicherweise mit dem Medikament in Verbindung brachten, darunter ein Krampfanfall im Dezember 2024 und eine Blutgerinnungsstörung im vergangenen Mai, wie aus den Dokumenten hervorgeht.

Ein Sprecher von Sanofi erklärte, dass das Unternehmen alle Berichte über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse streng prüft und weiterhin eng mit der FDA an dem erweiterten Zulassungsantrag für Tzield arbeitet.

Die Behörde verlängerte außerdem bis zum 10. Februar ihre beschleunigte Zulassungsprüfung für Bitopertin von Disc Medicine, das für Patienten entwickelt wird, die aufgrund einer Blutkrankheit extrem empfindlich auf Sonnenlicht reagieren.

Die Verzögerung erfolgte aufgrund von Bedenken der Behörde, ob die schmerzfreie Zeit in der Sonne - ein sekundäres Ziel, das in klinischen Studien verwendet wird - ein statistisch solides Maß für die Wirksamkeit sei, oder ob andere Daten die Zulassung noch rechtfertigen könnten, indem sie zeigen, dass das Medikament auf der Grundlage von Biomarkern wahrscheinlich wirkt, wie aus den Dokumenten hervorgeht.

FDA-Mitarbeiter, die für die Einstufung von Medikamenten mit Missbrauchs- oder Suchtpotenzial zuständig sind, untersuchten den Dokumenten zufolge auch, ob Bitopertin ein Missbrauchsrisiko darstellte.

Reuters konnte keine Einzelheiten über das Missbrauchspotenzial von Bitopertin bestätigen, das zu Einschränkungen für das Medikament führen könnte.

John Quisel, CEO von Disc, sagte in einem Interview, dass die Daten zu Bitopertin ein solides Sicherheitsprofil und zahlreiche medizinische Vorteile aufzeigten. Er verwies auf einen starken Rückgang des toxischen Metaboliten, der die Krankheit auslöst - das Hauptziel von zwei Studien im mittleren Stadium - und auf phototoxische Reaktionen.

"Wir sind sehr zufrieden mit unserem Datenpaket und seinem Potenzial", sagte Quisel, "aber natürlich liegt die endgültige Zulassung im Ermessen der FDA."