USA genehmigen erstes Medikament gegen seltene Erbkrankheit Menkes

Bangalore, 13. Jan (Reuters) - In den USA ist erstmals ein Medikament zur Behandlung der seltenen Erbkrankheit Menkes zugelassen worden. Die US-Gesundheitsbehörde FDA erteilte dem Mittel Zycubo der US-Biotechfirma Fortress BiotechFBIO.O und des indischen Herstellers Zydus LifesciencesZYDU.NS die Zulassung, wie Fortress am Dienstag mitteilte. Die Menkes-Krankheit ist eine genetische Störung, die die Aufnahme von Kupfer aus der Nahrung beeinträchtigt und vor allem männliche Säuglinge betrifft. Zu den Symptomen gehören schütteres Haar, Krampfanfälle und Entwicklungsverzögerungen. Unbehandelt sterben viele Patienten im Alter von zwei bis drei Jahren.

Bei dem Medikament handelt es sich um eine unter die Haut gespritzte Kupfer-Ersatztherapie, die direkt in den Körper injiziert wird, um die Aufnahme über den Magen-Darm-Trakt zu umgehen. Die Zulassung basiert auf Daten, die eine um fast 80 Prozent verringerte Sterblichkeitsrate bei früh behandelten Patienten im Vergleich zu unbehandelten zeigten. Das Mittel erhöht den Kupferspiegel im Blut und verbessert so die Körper- und Gehirnfunktion. Die bisherige Behandlung umfasst tägliche Kupferspritzen. Die Aktien von Fortress Bio stiegen im vorbörslichen Handel um mehr als 13 Prozent.