EXKLUSIV-US FDA-Behörde drängt intern auf schnelleres Urteil über Lilly-Pillen zur Gewichtsabnahme

- von Patrick Wingrove und Dan Levine

12. Dez (Reuters) - Führende Mitarbeiter der US-Arzneimittelbehörde FDA haben intern darauf gedrängt, dass die Prüfer ihre Bewertung der experimentellen Pille zur Gewichtsreduzierung von Eli Lilly LLY.N beschleunigen, nachdem das Unternehmen auf einen schnelleren Zeitplan gedrängt hatte, wie aus Dokumenten hervorgeht, die Reuters vorliegen.

Das Büro des FDA-Kommissars hat erklärt, dass es die Zeit, die die Prüfer aufwenden, um zu prüfen, ob die Arzneimittelanträge genügend Material enthalten, für Lillys Pille und andere Arzneimittel im Rahmen eines neuen, schnellen Prüfverfahrens von 60 Tagen auf eine Woche verkürzen will, wie aus den internen Dokumenten hervorgeht.

Nach internem Druck sagte das Büro des Kommissars, dass es die Überprüfung der Anträge je nach Komplexität auf zwei oder drei Wochen verkürzen könnte, obwohl Reuters nicht bestätigen konnte, ob eine WDHLG wahrscheinlich umgesetzt wird und die Situation schnelllebig ist.

Wenn der neue Zeitplan angenommen wird, könnte Lilly bereits am 28. März ein Urteil über seine Pille erhalten, also früher als die von den Prüfern gesetzte Frist am 20. Mai, wie aus Dokumenten hervorgeht. Novo Nordisk NOVOb.CO wird seine Pille zur Gewichtsreduktion voraussichtlich im Dezember oder Januar auf den Markt bringen.

Novo und Lilly beherrschen derzeit den lukrativen Markt für die Behandlung von Fettleibigkeit, der nach Schätzungen von Analysten bis Anfang der 2030er Jahre jährlich 150 Milliarden Dollar Bewertung sein könnte, mit ihren hochwirksamen Medikamenten, die das appetitzügelnde Hormon GLP-1 nachahmen.

Mit der Pille von Lilly konnten die Patienten in einer Studie in der Spätphase 12,4 Prozent ihres Körpergewichts verlieren. In einer anderen Studie führte das Präparat von Novo zu einer Gewichtsabnahme von 16,6 Prozent.

Das im Juni gestartete Programm des Kommissars für nationale Prioritäten (National Priority Voucher) zielt darauf ab, FDA-Entscheidungen für Medikamente mit kritischen Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit oder die nationale Sicherheit zu beschleunigen. Bislang hat die Behörde 15 Gutscheine ausgestellt, die eine ein- bis zweimonatige Prüfung statt der üblichen 10 bis 12 Monate versprechen.

Solange sie die Gesamtprüfungszeit nicht verkürzt, wird Orforglipron im Rahmen des Voucher-Programms die gleiche Zeitspanne von sechs Monaten erhalten wie im Rahmen des bestehenden Prioritätsprüfungsverfahrens. FDA-Kommissar Marty Makary hat sich verpflichtet, die Markteinführung von Medikamenten und anderen Produkten zu beschleunigen.

LILLY DRÄNGT AUF RASCHE PRÜFUNG

Lilly erhielt im November einen Gutschein für seine Adipositas-Pille Orforglipron als Teil eines Abkommens mit der Trump-Regierung (link), um die Preise für seine Medikamente zur Gewichtsreduktion für staatliche Programme und zahlende Patienten zu senken. Lilly-CEO David Ricks sagte damals, er erwarte eine Entscheidung im März.

Lilly hat seither auf eine rasche Überprüfung gedrängt und zunächst eine 60-Tage-Frist mit einem angestrebten Genehmigungsdatum im Januar beantragt, wie aus Dokumenten hervorgeht. Während der in Indianapolis ansässige Arzneimittelhersteller die unabhängige Entscheidungsbefugnis der FDA anerkannte, betonte das Unternehmen in der Kommunikation mit den FDA-Mitarbeitern auch sein Abkommen mit dem Weißen Haus, wie aus den Dokumenten hervorgeht.

Die FDA-Prüfer setzten jedoch eine 180-Tage-Frist mit einem angestrebten Entscheidungsdatum am 20. Mai fest. Lilly plädierte daraufhin für eine Entscheidung am 30. März, da es einen vollständigen Antrag vorlegen konnte, so dass die technische Prüfung und die Prüfung der Kennzeichnung parallel zur Bewertung des Antrags laufen konnten.

Lilly sagte, die FDA habe nie angedeutet, dass im Rahmen des neuen Programms eine Einreichungsfrist zur Prüfung auf ausreichendes Material erforderlich sei. Die FDA-Prüfer hielten jedoch an dem längeren Zeitplan von 180 Tagen fest, wie aus den Dokumenten hervorgeht.

Die FDA verlangt von den Unternehmen, dass sie mindestens 60 Tage vor einem endgültigen Antrag im Rahmen des Voucher-Programms des FDA-Kommissars chemische Daten, Herstellungsdaten und Entwürfe für die Kennzeichnung einreichen, heißt es auf ihrer Website. Nach dem Gesetz müssen die Prüfer alle endgültigen Anträge innerhalb von 60 Tagen bewerten, und die FDA hat erklärt, dass die abschließende Prüfung im Rahmen des neuen Gutscheinprogramms etwa zwei Monate dauert, so dass sich ein Zeitrahmen von insgesamt sechs Monaten ergibt.

Doch am Montag teilte Mallika Mundkur, stellvertretender Chief Medical Officer der FDA, den Mitarbeitern mit, dass das Büro des Kommissars die Zeit für die Bewertung der Anträge von 60 Tagen auf eine Woche verkürzen möchte, wie aus Dokumenten hervorgeht.

Es ist unklar, was das Büro des Kommissars dazu veranlasst hat, die Zeit für die Bewertung der Anträge zu verkürzen, und ob das Medikament von Lilly bis März zugelassen sein wird.

Ein Sprecher von Lilly sagte, das Medikament sei für den Gutschein ausgewählt worden, weil es innovativ sei, einen ungedeckten Bedarf im Bereich der öffentlichen Gesundheit abdecke und mit dem Fokus auf eine bessere Erschwinglichkeit übereinstimme. Der Sprecher sagte, man erwarte, dass die FDA die Nutzen- und Risikodaten zu Orforglipron gründlich prüfe und eine wissenschaftlich fundierte Entscheidung treffe.

Andrew Nixon, ein Sprecher des US-Gesundheitsministeriums, sagte, das Gutscheinprogramm ziele darauf ab, kritische nationale Gesundheitsprioritäten anzugehen, ohne die Sicherheit zu gefährden.

"Die Prüfer der FDA wenden bei allen Anträgen die gleichen Standards und Verfahren an, und die Bemühungen um eine Effizienzsteigerung durch das CNPV-Programm ändern nichts an der Unabhängigkeit der Behörde oder ihrer Verpflichtung zu einer strengen Prüfung", so Nixon.

KOMMISSAR ERNENNT RAT FÜR GUTSCHEINPROGRAMM

Im Gegensatz zu anderen FDA-Zulassungswegen, für die der Kongress klare Regeln aufgestellt hat, ist das Voucher-Programm des Kommissars ungeprüft und entwickelt Leitplanken.

Zu den anderen Medikamenten, die für das Programm ausgewählt wurden, gehören eine hochdosierte Version von Novo Nordisks Wegovy, das Porphyrie-Medikament Bitopertin von Disc Medicine und Regenerons REGN.O DB-OTO gegen Taubheit. Einige Kandidaten wurden zur Teilnahme eingeladen, andere haben sich beworben.

Letzte Woche hat Makary einen internen FDA-Prüfungsrat eingesetzt, der die Medikamente im Rahmen des Programms bewerten und eine Empfehlung an den stellvertretenden Hauptkommissar abgeben soll. Zu den Ratsmitgliedern gehören Mitarbeiter aus Makarys Büro sowie die Leiter der FDA-Abteilung für Arzneimittel, Tracy Beth Hoeg und Vinay Prasad. Makary führt den Vorsitz der Gruppe, ist aber nicht stimmberechtigt, wie aus den Dokumenten hervorgeht.

Eine FDA-Quelle, die nicht befugt war, sich öffentlich zu äußern, sagte, dass die schnellen Prüfungsfristen und der politische Genehmigungsprozess alarmierend seien.

"Die Amerikaner werden durch diesen Ansatz gefährdet", sagte die Insider. "Das Mandat für Schnelligkeit anstelle von Qualität schafft die reale Möglichkeit, dass ein Sicherheits- oder Wirksamkeitsproblem nicht die gebührende Aufmerksamkeit erhält oder dass es ganz übersehen wird