FDA-Beschluss zum Autismus-Medikament löst Aufregung aus, aber Daten hinken hinterher

- von Julie Steenhuysen

CHICAGO, 31. Okt (Reuters) - Die Tatsache, dass US-Präsident Donald Trump (link) ein altes Generikum namens Leucovorin für den Einsatz bei einer seltenen Erkrankung, die autismusähnliche Symptome hervorruft, befürwortet hat, hat einen Nachfrageschub bei Eltern ausgelöst, die glauben, dass es bei ihren autistischen Kindern Sprache und soziale Kontakte fördern könnte.

Das ist zu einer Herausforderung für Kinderärzte und Spezialisten geworden, die darauf hinweisen, dass die wissenschaftlichen Erkenntnisse über Leucovorin bei Menschen mit Autismus begrenzt sind und eine breite Anwendung nicht unterstützen.

In dem Monat, in dem Marty Makary, Kommissar der Food and Drug Administration (FDA), das jahrzehntealte Medikament (link) von GSK GSK.L mit den Worten beworben hat, es könne "Hunderttausenden" von Kindern mit Autismus helfen, wurden Ärzte und Forscher nach eigenen Angaben von Eltern überschwemmt, die sich informieren wollten.

"Mein Facebook-Feed wird von Eltern überschwemmt, die schwören, dass Leucovorin wirkt", sagte Dr. David Mandell, Professor für Psychiatrie und Autismusforscher an der Universität von Pennsylvania.

FEHLEN VON DATEN

Zehntausende von Menschen haben sich einer Facebook-Gruppe namens Leucovorin for Autism angeschlossen, die im Mai von Keith Joyce, dem Vormund des vierjährigen Jose, der das Medikament einnimmt, gegründet wurde.

Joyce führt Joses Verbesserungen bei der verbalen Kommunikation und der sozialen Wahrnehmung auf Leucovorin zurück. Am Tag der Ankündigung von Trump und Makary im Weißen Haus gewann die Website 5.000 Mitglieder und hat jetzt 84.000.

Mandell und andere Wissenschaftler und Ärzte sind der Meinung, dass die FDA das Medikament zugelassen hat, ohne große, randomisierte klinische Studien zu verlangen, und dass die Ärzte mit emotionalen Bitten von Familien konfrontiert sind, während es ihnen an Daten, Leitlinien oder Vertrauen fehlt, um das Medikament verantwortungsvoll zu verschreiben.

Leucovorin ist für die Behandlung von Chemotherapie-Nebenwirkungen zugelassen, kann aber auch für Autismus-Symptome verschrieben werden (off-label).

"Das bringt Ärzte in eine sehr schwierige Lage, weil sie gebeten werden, etwas zu verschreiben, das nicht evidenzbasiert ist", sagte Dr. Shafali Jeste, Autismusexperte und Leiter der Kinderheilkunde an der UCLA, der trotz wiederholter Aufforderungen kein Leucovorin verschreibt.

Am Freitag erklärte die American Academy of Pediatrics, dass sie Leucovorin (link) nicht für den routinemäßigen Einsatz bei Kindern mit Autismus empfiehlt.

Die Autismus-Raten sind gestiegen (link) auf 1 von 31 8-Jährigen, berichteten die US Centers for Disease Control and Prevention im April. Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. und Trump haben sich dafür eingesetzt, die Ursache der Krankheit und mögliche Behandlungsmethoden zu finden.

SELTENE NEUROLOGISCHE ERKRANKUNG

Trotz der breit angelegten Kommentare des FDA-Kommissars (link) schlug seine Behörde eine engere erweiterte Zulassung (link) vor, die sich auf den zerebralen Folatmangel (CFD) bezieht, eine genetische Erkrankung, die autismusähnliche Symptome verursachen kann. Weltweit ist etwa eines von 1 Million Kindern davon betroffen.

Das Argument für eine breitere Anwendung stützt sich auf kleine Studien, die darauf hindeuten, dass viele Kinder mit Autismus Autoantikörper haben, die verhindern, dass Folat - ein Vitamin, das für die Signalübertragung im Gehirn wichtig ist - in das Gehirn gelangt, was einen Mangel ähnlich wie bei CFD verursacht.

Man geht davon aus, dass schätzungsweise 75 Prozent der autistischen Kinder diese Autoantikörper haben, aber ihre Bedeutung ist nicht bewiesen, sagte Dr. Karam Radwan, Direktor des Programms für neurologische Entwicklungsstörungen an der Universität von Chicago.

Ein Sprecher der Gesundheitsbehörde sagte, dass die FDA ihren Plan, die Leucovorin-Beschreibung zu aktualisieren und CFD einzubeziehen, auf eine Analyse von über 40 Fallstudien stützt, die zwischen 2009 und 2024 veröffentlicht wurden. Insgesamt erlebten 85 Prozent der Patienten einen gewissen Nutzen, einschließlich verbesserter Sprach-/Kommunikationsfähigkeiten.

Das HHS erklärte, dass Leucovorin bei Kindern mit Autoantikörpern gegen Folsäure nützlich sein könnte, räumte aber ein, dass die Daten begrenzt sind und repliziert werden müssen"

Ein Sprecher sagte, dass die National Institutes of Health Folgeuntersuchungen zu den Auswirkungen von Leucovorin auf Mukoviszidose sowie zu einem möglichen Nutzen für Personen mit Autismus unterstützen werden. Studien zur Überwachung nach der Markteinführung und zur Sicherheit sind Teil des Plans.

ELTERN SEHEN EIN GRÜNES LICHT

Eltern haben die Ankündigung der FDA als grünes Licht für die Verwendung von Leucovorin bei Autismus interpretiert und Behandlungstipps geteilt, die Facebook dazu veranlassten, Joyces Website zu schließen. Sie wurde mit Regeln, die Diskussionen über die Dosierung verbieten, wieder eingestellt, um dann letzte Woche wegen anderer Verstöße wieder entfernt zu werden.

Joyce begann mit seinen Nachforschungen über das Medikament, nachdem er eine Nachrichtensendung gesehen hatte, in der ein Junge mit Autismus gezeigt wurde, der mit dem Medikament behandelt wurde und deutliche Sprachverbesserungen zeigte.

Er fand nur drei Studien, alle vom selben Autor, , die er für glaubwürdig hielt. Es wurden keine großen Studien an autistischen Kindern durchgeführt, in denen Leucovorin mit einem Placebo verglichen wurde.

Joyce untersuchte die Erfolgsbilanz des Medikaments bei Krebspatienten, wo Leucovorin mit Schlaflosigkeit, Unruhe und Depression in Verbindung gebracht wurde. Bei Kindern, so sagen Ärzte und Eltern, kann es zu Hyperaktivität, Aggression und Überforderungsgefühlen führen.

Joses Neurologe sträubte sich dagegen, Leucovorin zu verschreiben, aber der verhaltenstherapeutische Kinderarzt des Jungen, der auf einer Konferenz von dem Medikament gehört hatte, war dazu bereit.

Das Betreuungsteam des Kindes hat die Sprachfähigkeiten vor der Behandlung und vier Monate später gemessen, so Joyce.

Er nimmt die Welt um ihn herum besser wahr und reagiert besser, so Joyce. "Es heilt seinen Autismus nicht, aber es verbessert seine Lebensqualität. Ich bin davon überzeugt, dass es echt ist."

Radwan, der das Medikament in seiner Praxis anbietet, sagte, dass die Ärzte nicht vollständig verstehen, wer davon profitiert, in welchem Maße und ob es nachhaltig ist. Bislang sei der Nutzen "ziemlich bescheiden", sagte er.

Eltern in einigen Online-Communities rufen zur Vorsicht auf.

Sophia Urwin, 33, eine alleinerziehende Mutter aus Wellington, Neuseeland, bei deren vierjährigem Sohn, der nicht sprechen kann, im Jahr 2022 Autismus diagnostiziert wurde, ist besorgt über verzweifelte Eltern, die zu rezeptfreien Versionen von Folinsäure greifen.

"Es ist wirklich leicht, sich von dem Gedanken hinreißen zu lassen, dass etwas ein Wundermittel ist, wenn man sich schon so lange auf dünnem Eis bewegt", sagte sie.