FOCUS-US-Gesundheitsminister Kennedy beschleunigt Autismus-Medikament mit Hilfe von GSK

- von Patrick Wingrove und Maggie Fick und Julie Steenhuysen

06. Okt (Reuters) - US-Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. könnte der Trump-Administration in wenigen Monaten einen politischen Sieg bescheren, nachdem die Food and Drug Administration (FDA) GSK GSK.L für die beschleunigte Zulassung eines jahrzehntealten Medikaments zur Behandlung einer mit Autismus zusammenhängenden Störung angeworben hat.

Der ungewöhnliche Schritt der FDA wird es ihr ermöglichen, eine langwierige Aktualisierung des Etiketts für generische Versionen des Medikaments, Leucovorin, oder neue klinische Studien zu umgehen, eine Taktik, die von Akademikern, Anwälten und Ärzten in Frage gestellt wurde.

Ein GSK-Sprecher erklärte gegenüber Reuters, man plane, den Antrag für die neue Verwendung der Markenversion von Leucovorin "so schnell wie möglich" abzuschließen

Sobald der britische Arzneimittelhersteller diese Arbeit erledigt hat, würde die FDA normalerweise vier bis sechs Monate brauchen, könnte den Antrag aber noch schneller bearbeiten, sagte Giuseppe Randazzo von der Association for Accessible Medicines, einer Lobbygruppe für Generika.

Das beschleunigte Verfahren wird den Ärzten eine zusätzliche Rechtfertigung geben, das Medikament gegen zerebralen Folatmangel zu verschreiben, eine Stoffwechselstörung, die zu einer Reihe von neurologischen Symptomen führen kann, darunter einige, die mit Autismus in Verbindung gebracht werden. Damit wird Kennedys Versprechen an Präsident Donald Trump (link) und die Bewegung "Make America Healthy Again", der er angehört, eingelöst.

Ohne stichhaltige Beweise stellt die WDHLG der Kennzeichnung allenfalls einen hohlen bürokratischen Sieg dar, sagte Ameet Sarpatwari, ein Forscher für Pharmapolitik an der Harvard Medical School.

Das Medikament, das zur Abschwächung der toxischen Wirkungen bestimmter Krebsbehandlungen eingesetzt wird und für 34,14 Dollar für eine Flasche mit 30 hochdosierten Pillen bei Cost Plus Drugs verkauft wird, würde jedoch mit der WDHLG des Etiketts eher von den Versicherungsplänen abgedeckt werden.

Ein HHS-Sprecher sagte, dass die Beweise eindeutig die Fähigkeit von Leucovorin unterstützen, die Ursachen des zerebralen Folatmangels anzugehen und die Ergebnisse der Patienten zu verbessern.

NACHFRAGE STEIGT, NACHDEM TRUMP FÜR DAS MEDIKAMENT GEWORBEN HAT

Die Nachfrage nach dem Medikament hat zugenommen, zunächst nach einem CBS-Bericht vom Februar über seine Anwendung bei einem fünfjährigen Jungen, der nicht sprechen kann, und in jüngster Zeit, nachdem Trump für seine Verwendung geworben hat.

"Meine Krankenschwestern sagen, dass das Telefon ununterbrochen klingelt", sagte Dr. Larry Gray, ein Experte für Entwicklungs- und Verhaltenspädiatrie, der am Lurie Children's Hospital of Chicago Patienten mit Autismus behandelt.

Da die Behandlung nicht für Autismus zugelassen ist, bietet die Einrichtung sie nur im Rahmen von klinischen Studien an, die selten sind. Das Medikament ist jedoch von der FDA zugelassen, so dass Ärzte es auch ohne Zulassung verschreiben können.

Kennedy hat die steigenden Raten von Autismus (link) in den USA, die jetzt auf 1 von 31 Kindern im Alter von 8 Jahren geschätzt werden, zu einer Epidemie erklärt und sich verpflichtet, bis September Antworten auf die Ursachen und Heilmittel zu finden.

Bei einer Veranstaltung im Weißen Haus am 22. September sprachen sich Kennedy, Trump und andere Vertreter des Gesundheitswesens für Leucovorin als Autismus-Behandlung aus. Sie warnten auch vor der Verwendung von Tylenol (link) durch schwangere Frauen, da Studien einen Zusammenhang mit Autismus nahelegten. Gesundheitsexperten und medizinische Gruppen bezeichneten diese Warnung als gefährlich und ohne solide wissenschaftliche Grundlage.

VERLASSEN AUF EINE OBSKURE REGEL

Die FDA konnte das Verfahren beschleunigen, indem sie sich auf eine obskure Regel berief, um den Zulassungsantrag von GSK wieder in Kraft zu setzen und eine Aktualisierung des Etiketts mit dem Zusatz "zerebraler Folatmangel" zu beantragen, der auf der eigenen Analyse von 40 Patientenfällen beruht, die bei einer Überprüfung der Literatur von 2009 bis 2024 gefunden wurden.

GSK verkaufte das Medikament bis 1997 unter dem Namen Wellcovorin. Eine generische Version, die auch Folinsäure genannt wird und eine Form von Folat oder Vitamin B9 ist, wird jetzt von dem britischen Unternehmen Hikma HIK.L hergestellt.

Sobald der Antrag von GSK genehmigt ist, sind die Hersteller von Generika gesetzlich verpflichtet, die WDHLG zu übernehmen.

Das übliche Verfahren zur Aktualisierung der Kennzeichnung von Generika, das eine Konsultation mit den Generikaherstellern erfordert, dauert nach Angaben der Skadden-Anwältin Rachel Turow in der Regel bis zu eineinhalb Jahre. Dieses Verfahren wird in der Regel für Krebsmedikamente angewandt, nachdem neue Anwendungsmöglichkeiten in klinischen Studien nachgewiesen wurden, so die Anwältin und mehrere andere Anwälte von .

Aaron Kesselheim, Professor für Medizin an der Harvard Medical School, bezeichnete das Verfahren als "sehr untypisch" und sagte, dass es ohne die Freigabe von Daten oder Studien durch die FDA schwer zu sagen sei, ob die Behörde den normalen Beweisstandards folgt.

BEGRENZTE VERFÜGBARE BEWEISE

Dr. Andy Shih, wissenschaftlicher Leiter der Organisation Autism Speaks, sagte, dass die Beweise für die Verwendung von Leucovorin begrenzt seien und möglicherweise auf einen Nutzen für eine kleine Untergruppe autistischer Kinder hindeuten. Größere Studien seien erforderlich.

Die Beweise basieren auf vier Studien, an denen jeweils 50 bis 60 Patienten teilnahmen, wobei drei von ihnen vom selben Autor durchgeführt wurden, sagte Dr. Karam Radwan, Direktor des Programms für Neuroentwicklungsstörungen an der Universität von Chicago, der das Medikament in seiner Praxis einsetzt.

"Man möchte das mit einem anderen Labor und in einer anderen Umgebung wiederholen, um sicherzustellen, dass wir genügend Unterstützung für die Veränderung haben", sagte er.

Laut der staatlichen Website für klinische Studien werden derzeit drei Studien im mittleren Stadium durchgeführt, in denen eine neue, flüssige Version von Leucovorin als frühe Behandlung von Sprachstörungen bei Kindern mit Autismus untersucht wird. Die ersten Daten werden im Dezember erwartet.

Die Studien werden von einem Autismusforscher in Zusammenarbeit mit den National Institutes of Health, dem Verteidigungsministerium und Autism Speaks geleitet und umfassen jeweils bis zu 80 Kinder.

Größere, aussagekräftigere Studien würden Jahre dauern. Der Ansatz der FDA erfordert keine neuen Studien.

Diese WDHLG sollte auf wissenschaftlichen Erkenntnissen beruhen, und bisher sind die Studien, die den Einsatz des Medikaments unterstützen, nicht solide, so Radwan.