Preise für neue US-Medikamente in 4 Jahren verdoppelt, da seltene Krankheiten immer mehr in den Mittelpunkt rücken

- von Deena Beasley

22. Mai (Reuters) - Die Preise für neu auf den Markt gebrachte Arzneimittel haben sich in den USA im vergangenen Jahr im Vergleich zu 2021 mehr als verdoppelt, da die Unternehmen wissenschaftliche Fortschritte nutzten, um mehr Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln, die in der Regel hohe Preise verlangen, wie eine Reuters-Analyse ergab.

Der Median des jährlichen Listenpreises für ein neues Medikament lag 2024 bei über 370.000 Dollar, wie die Reuters-Umfrage unter 45 Medikamenten ergab.

Im Jahr 2021 lag der Medianpreis für die 30 Medikamente, die bis Mitte Juli erstmals auf den Markt kamen, bei 180.000 US-Dollar, so eine im JAMA veröffentlichte Studie, die auf denselben Kriterien beruht. Der Medianpreis für die Markteinführung lag 2023 bei 300.000 Dollar (link) und 2022 bei 222.000 Dollar (link).

Der Preisanstieg findet statt, obwohl die US-Regierung versucht, die Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente einzudämmen. Die Preisgestaltung von Medikamenten ist zu einem populistischen Thema für Präsident Donald Trump (link) geworden, der die Arzneimittelhersteller aufgefordert hat, die US-Preise (link) mit denen anderer einkommensstarker Länder, die weit weniger zahlen, in Einklang zu bringen.

William Padula, Professor für Pharma- und Gesundheitsökonomie an der University of Southern California, sagte, es gebe keine Anzeichen dafür, dass sich der Trend verlangsamen werde - zumindest solange es keine Fortschritte bei der Senkung der Kosten für die Entwicklung neuer Therapien gibt.

"Seit Jahren haben wir ziemlich gute Technologien und Lösungen für viele häufige Krankheiten, die viele Menschen haben, wie z. B. hoher Cholesterinspiegel, hoher Blutdruck und der Umgang mit den häufigeren Formen von Krebs", sagte Padula. Bei seltenen Krankheiten gibt es weniger Patienten, "und deshalb wird der Preis pro Behandlungskurs steigen", sagte er.

Laut dem Iqvia Institute for Human Data Science stieg der Anteil der Medikamente, die für seltene Krankheiten auf den Markt gebracht werden, d. h. für Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Amerikaner betroffen sind, von 51 Prozent im Jahr 2019 auf 72 Prozent im Jahr 2024. Über 40 Prozent der Markteinführungen von Orphan-Medikamenten betrafen die Onkologie.

Die anderen 28 Prozent betrafen Medikamente für größere Bevölkerungsgruppen, wie das Schizophrenie-Medikament Cobenfy, das von Bristol Myers BMY.N zu einem Listenpreis von 22.500 US-Dollar pro Jahr verkauft wird.

Die führende Handelsgruppe der Industrie, die Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, sagte, dass die Konzentration auf Listenpreise für Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten "den breiteren Kontext verkennt, wie diese Medikamente zu den Gesamtausgaben für verschreibungspflichtige Medikamente, den Gesundheitskosten und dem Bewertung für die Patienten beitragen."

VERFOLGUNG DER WISSENSCHAFT

Die Entschlüsselung des menschlichen Genoms, die 2003 abgeschlossen wurde, hat den Weg für ein besseres Verständnis der genetischen und biologischen Grundlagen seltener Krankheiten geebnet und zu Fortschritten in der medizinischen Wissenschaft geführt.

Für Arzneimittelhersteller gibt es Anreize, in die Erforschung seltener Krankheiten zu investieren, u. a. längere Marktexklusivitätszeiträume, zum Teil weil die potenziellen Umsätze begrenzt sein können. Die Boston Consulting Group prognostizierte für das Jahr 2024 einen jährlichen Spitzenumsatz von 60 Milliarden Dollar, der damit deutlich unter den Durchschnittswerten der Vergangenheit liegt, da es keine Mega-Blockbuster gibt, d. h. Medikamente mit einem Jahresumsatz von über 10 Milliarden Dollar.

Im vergangenen Jahr hat die FDA 57 neue Medikamente zugelassen, darunter sieben neue Zell- und Gentherapien in der Biologika-Abteilung der Behörde. Im Jahr 2023 wird die Behörde 55 Medikamente und 17 neue Biologika zulassen. Reuters befragte die Hersteller von 45 neuen Medikamenten, die im vergangenen Jahr auf den Markt kamen. Ausgenommen von der Preisanalyse sind Kontrastmittel, Impfstoffe, intermittierend eingesetzte Medikamente wie Antibiotika und Produkte, die noch nicht auf dem Markt sind.

Der höchste Preis für ein kontinuierlich eingenommenes Medikament lag bei über 1 Million Dollar pro Jahr für Miplyffa von Zevra Therapeutics ZVRA.O zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C, einer vererbbaren Stoffwechselstörung, die bei etwa 900 Menschen in den Vereinigten Staaten diagnostiziert wird.

Die Gentherapie Lenmeldy von Orchard Therapeutics gegen eine seltene Erbkrankheit, die das Gehirn und das Nervensystem beeinträchtigt, wurde letztes Jahr zu einem Rekordpreis von 4,25 Millionen Dollar für eine einmalige Behandlung auf den Markt gebracht.

Die Hämophilie-Gentherapie Beqvez von Pfizer PFE.N wurde 2024 zu einem Preis von 3,5 Mio. Dollar eingeführt, aber das Unternehmen zog (link) es weniger als ein Jahr später unter Hinweis auf die schwache Nachfrage vom Markt.

Die Pharmaunternehmen betonen, dass die neuen Medikamente Kosteneinsparungen ermöglichen, da weniger Notaufnahmen und Krankenhausaufenthalte erforderlich sind und bei einigen Behandlungen mit Gen-Editing die Möglichkeit einer Heilung besteht. Die Arzneimittelhersteller betonen auch, dass sie den Anteil der Arzneimittelkosten, der von den Patienten im Rahmen der Krankenversicherungspläne getragen wird, nicht bestimmen.

Viele bieten Sparkarten und andere Programme an, um die Eigenbeteiligung zu senken, während die Versicherer Preisnachlässe und Rabatte auf die Listenpreise der Hersteller erhalten können, insbesondere wenn konkurrierende Behandlungen verfügbar sind.